从单倍体胚胎干细胞可获得转基因动物

(责任编辑：泉水)

本报讯 《自然》杂志日前在线发表中国科学院动物研究所周琪研究组和赵小阳研究组合作完成的一项研究工作，该研究首次实现了利用基因修饰的单倍体胚胎干细胞获得健康成活的转基因哺乳动物。该研究工作得到了中国科技部、中国科学院和中国国家自然科学基金委的资助。

据研究人员介绍，单倍体细胞及其发育而成的个体是研究隐性遗传基因的理想模型。针对单倍体胚胎干细胞进行基因操作可以将基因修饰直接遗传给后代，从而避免了其他转基因方法种系嵌合等方面的要求，可以极大提高基因修饰的效率及其应用范围。但哺乳动物中除配子外并不存在天然单倍体细胞。此前，国内外研究人员尚未获得通过单倍体胚胎干细胞产生的健康成活的基因修饰动物。周琪等于2009年底开始小鼠单倍体胚胎干细胞的建立工作，并在2011年8月获得了由孤雄单倍体胚胎干细胞与卵母细胞受精发育成的健康小鼠。

该研究为灵长类等大动物的基因功能研究及疾病模型的建立开辟了一条新的道路。利用单倍体干细胞既能维持单倍性，又具有无限扩增能力的特性，建立了利用单倍体干细胞进行基因修饰并遗传的技术体系。这一方法有望克服目前难以获得能够稳定遗传的非啮齿类基因修饰动物的难题，对药物开发、疾病发生机制等研究工作将产生积极的促进作用。该研究同时为研究生殖与发育的调控机制提供了模型，并提示类似技术可能对于人类致病基因的筛查和通过辅助生殖技术进行基因修正提供新的途径。（潘锋）

《中国科学报》 (2012-10-10 A2 国际)

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