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“兔子工厂”生产救命药:国内首例人重组第七凝血因子转基因兔在无锡诞生

2013-06-25 14:16 郭寅枫 兰诺生物技术无锡有限公司 阅读 0
核心摘要: 兰诺生物技术无锡有限公司成功培育出国内首例含人重组第七凝血因子的转基因兔,其乳汁中分泌大量第七凝血因子,可用于治疗创伤性出血和血友病。该技术达国际先进水平,成本远低于进口产品,有望大幅降低救命药价格,惠及更多患者。

近日,兰诺生物技术无锡有限公司宣布,成功将人类重组第七凝血因子的基因植入家兔基因组,培育出国内首例含有第七凝血因子的转基因兔,并从转基因母兔的乳汁中分泌出大量人源性第七凝血因子。经专家组认证,该技术已达国际先进水平,有望制成治疗创伤性出血和常见血液疾病的救命药。

第七凝血因子是人体凝血系统中的关键蛋白,在创伤性出血、手术出血、颅内出血以及血友病等疾病中发挥重要作用。目前,我国每年第七凝血因子需求量为300克,全部依赖进口,市场价格高达140万美元/克,导致许多患者因买不到或买不起药而失去生命。中国工程院院士、国家“863计划”生物反应器重大专项专家组组长李宁表示,利用转基因技术,每只转基因兔的乳汁中第七凝血因子产量高达0.5毫克/毫升,仅需100—150只转基因兔即可满足国内年需求。

兰诺生物公司总裁杜福良博士指出,与欧美国家使用牛、羊作为转基因药物载体相比,家兔繁殖周期短、产量高、成本低。一旦通过国家食品药品监督管理总局的风险评估并进入批量化生产,制成的救命药价格将比目前市场价低30%—50%。中国农业大学转基因专家戴蕴平教授表示,家兔作为转基因制药平台的技术成熟后,任何蛋白药物、抗体药物均可从家兔乳汁中提取,惠及更多患者。

此前,兰诺生物已于2011年成功培育出国内首例含第八凝血因子的转基因兔,用于血友病治疗。第八凝血因子药物计划于2015年上市。这些进展标志着我国在转基因动物生物反应器领域取得重要突破,为低成本生产救命药开辟了新途径。

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