日本大阪大学领导的研究人员完成了首次人体试验，利用诱导性多能干细胞（iPSC）来源的角膜上皮片（iCEPS）治疗角膜缘干细胞缺乏症（LSCD），为恢复视力提供了潜在的新途径。

角膜缘干细胞缺乏症是一种严重的眼部疾病，由于角膜边缘的功能性成体干细胞丧失，导致纤维化结膜组织侵入角膜，损害角膜表面的完整性和透明度，最终引起视力丧失。正常情况下，角膜缘干细胞通过分化为角膜上皮来维持角膜的修复和更新。

传统治疗方法包括从患者健康眼或捐赠者处移植角膜缘组织，但存在免疫排斥风险或需要去除健康组织。本研究发表于《柳叶刀》，题为“用于移植手术的诱导性多能干细胞来源的角膜上皮：日本的一项单臂、开放标签、首次人体介入研究”，评估了iCEPS移植作为LSCD治疗方法的可行性。

研究纳入四名LSCD患者，在去除纤维化组织后，将同种异体iCEPS移植到患眼，所有手术均未进行人类白细胞抗原（HLA）匹配。一半患者接受低剂量环孢菌素（一种免疫抑制剂），另一半仅使用皮质类固醇。两年的监测未发现严重不良事件，轻微不良事件得到有效控制。

结果显示，四名患者的视力均有显著改善，其中三名患者的病情进展到较轻阶段。一名基础疾病更严重的患者最初在32周内好转，但一年后恢复至基线水平。生活质量评估与视力改善一致，三名患者报告评分提高。接受低剂量环孢菌素的患者获益更显著，提示未使用环孢菌素可能引发亚临床免疫排斥。

iCEPS的培养方法模拟自然眼球发育过程，产生功能性角膜细胞，不仅确保移植物结构完整性，还降低免疫原性，可能消除传统移植所需的HLA匹配和大量免疫抑制。该研究是再生医学领域的重大进步，克服了现有LSCD手术治疗的局限性。大阪大学团队计划启动更大规模的多中心临床试验，以进一步验证结果并探索iCEPS移植的更广泛适用性。