在生物医学研究中,基因敲除小鼠(knockout mice)已成为不可或缺的动物模型。这些经过基因改造的小鼠,通过敲除特定基因,能够模拟人类疾病,为药物研发和基础研究提供关键工具。目前,一对用于科研的基因敲除小鼠在国内售价约18万元人民币,而大部分此类小鼠出自海归博士沈月雷之手。
沈月雷解释道,普通小白鼠常用于药厂的临床试验,而基因敲除小鼠则用于更尖端的生物医学研究。通过敲除小鼠约三万个基因中的一个或几个,培养出的动物模型可以模仿人类疾病,用于药物筛选和机制研究。例如,敲除与阿尔茨海默病相关的基因,可构建认知障碍模型;敲除与帕金森病相关的基因,则可用于神经退行性疾病研究。
沈月雷是海归博士,凭借其技术创办公司,最初注册在美国。经过约一年的发展,他的小鼠已销售至近百家实验室,遍及美国、日本和欧洲,客户包括罗氏、强生、默克、GSK等知名药企。如今,公司总部已迁至北京,其培养的基因敲除小鼠在国内科研机构中占据主导地位,年营业额达数千万元。
基因敲除小鼠的制备涉及复杂的基因编辑技术,如CRISPR/Cas9,通过定向敲除目标基因,研究其功能。这类小鼠在癌症、代谢疾病、神经退行性疾病等领域具有广泛应用,是连接基础研究与临床转化的关键桥梁。