2013年12月6日，美国哈佛大学医学院附属布莱根妇女医院的研究人员宣布，两名接受骨髓移植后似乎被治愈的艾滋病患者病情复发。这两名患者因淋巴癌分别于2008年和2010年接受骨髓移植，术后8个月体内艾滋病病毒消失。然而，一名患者停药12周后病毒反弹，另一名在停药32周后病毒回归。清华大学艾滋病综合研究中心常务副主任张林琦在接受《中国科学报》采访时，深入解析了复发原因及未来治疗方向。

骨髓移植为何能清除HIV？张林琦解释，骨髓移植通过替换被感染的细胞，重建健康血液系统，新细胞可通过异体排斥作用杀灭被HIV感染的细胞。但“柏林病人”的成功关键在于供体携带CCR5基因缺陷，该基因编码的蛋白是HIV入侵细胞的必需受体，缺陷使细胞天然抵抗HIV。而“波士顿病人”的供体无此缺陷，因此新细胞仍可被感染。

基因编辑带来新希望张林琦指出，通过基因修饰敲除CCR5基因可模拟天然缺陷。清华大学助理教授史宣玲介绍，团队利用TALEN核酸酶技术，在细胞水平将CCR5敲除效率从ZFN的25%提升至39.9%，下一步将在干细胞水平验证。但安全性是主要担忧，因为CCR5缺失可能影响其他免疫功能，需通过动物实验评估。

张林琦强调，尽管“波士顿病人”复发，但骨髓移植联合基因编辑仍是治愈艾滋病的重要方向。目前研究正在优化技术，并计划开展动物试验，以推动临床转化。