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移植干细胞有望治疗肌肉萎缩症

2014-08-21 08:53 未明确 自然-通讯 阅读 0
核心摘要: 日本研究人员发现两种小核糖核酸(miR-195和miR-497)能促进骨骼肌干细胞修复能力,将其移植到患有肌肉萎缩症的实验鼠腿部后成功实现肌肉再生。该研究为肌肉萎缩症治疗提供了新思路,未来若能用iPS细胞批量生产骨骼肌干细胞,有望应用于人类。

日本研究人员在最新一期英国《自然-通讯》杂志上报告说,他们发现了两种能够促进骨骼肌再生的小核糖核酸(miRNA),添加了小核糖核酸的骨骼肌干细胞被植入患有肌肉萎缩症的动物体内,可成功实现骨骼肌的再生。

肌肉萎缩症是一种损坏人体肌肉的遗传性疾病,由于身体无法制造支撑肌肉结构的蛋白质(如抗肌萎缩蛋白),患者会逐渐失去运动能力,目前几乎没有有效的治疗方法。

日本京都大学教授濑原淳子率领的研究小组在调查骨骼肌干细胞保持修复能力的详细机制时,发现向骨骼肌干细胞添加“miR-195”和“miR-497”这两种小核糖核酸后,可以维持骨骼肌干细胞的修复能力。小核糖核酸是一类不编码制造蛋白质的单链核糖核酸分子,主要参与控制基因表达,通过调控靶基因的翻译或稳定性来影响细胞功能。

研究人员随后将这种经过处理的骨骼肌干细胞移植到患有肌肉萎缩症的实验鼠腿部,发现腿部的骨骼肌细胞开始增加,肌肉得以再生,表明该策略在动物模型中具有治疗潜力。

濑原淳子表示,这种方法是否能实现人类骨骼肌细胞的再生还有待研究。如果科学家能利用诱导多功能干细胞(iPS细胞)制作出大批骨骼肌干细胞,就有望用这种方法来预防和治疗肌肉萎缩症,为患者带来新的希望。

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