2015年欧洲呼吸学会(ERS)国际会议上公布的中期分析结果证实,尼达尼布(商品名:Ofev)在特发性肺纤维化(IPF)患者中具有长期疗效和可控的安全性。IPF是一种致命的进展性肺疾病,患者肺功能持续下降,中位生存期仅3-5年。尼达尼布是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂,通过抑制血小板衍生生长因子受体(PDGFR)、成纤维细胞生长因子受体(FGFR)和血管内皮生长因子受体(VEGFR),阻断肺纤维化的关键信号通路。
INPULSIS®-ON扩展试验的中期分析显示,持续接受尼达尼布治疗的患者在48周时用力肺活量(FVC)较基线的平均变化为-96.4 mL,与INPULSIS®试验中52周时观察到的-88.9 mL相似。这表明尼达尼布减缓疾病进展的获益可长期维持。新启动尼达尼布治疗的患者FVC下降为-73.1 mL,而INPULSIS®中安慰剂组下降达-203.0 mL。英国南安普顿大学呼吸科教授Luca Richeldi指出:“这些数据进一步支持尼达尼布作为一种有效且可控的IPF治疗药物,医生应尽早与患者讨论治疗期望。”
安全性方面,长期治疗未发现新的安全信号。最常见的不良事件为胃肠道腹泻(发生率64%),但导致停药的比例仅5%。此外,亚组分析表明,基线使用抗酸药(如治疗胃食管反流病)或低剂量糖皮质激素(如泼尼松)不影响尼达尼布对FVC年下降率的获益效应,证实其在广泛IPF患者中的适用性。
2015年7月发布的ATS/ERS/JRS/ALAT特发性肺纤维化治疗临床实践指南将尼达尼布列为有条件推荐用药,强调其对疾病进展(以FVC下降速率衡量)和死亡率的改善价值,同时考虑了治疗费用和潜在不良反应。