临床研发阶段与研究类型间的关系。实心圆代表在某一研究阶段最常进行的研究类型，空心圆代表某些可能但较少进行的研究类型。

2015年12月21日，国家食品药品监督管理总局（CFDA）药品审评中心（CDE）发布了关于征求《药物临床试验的一般考虑》指导原则征求意见的通知。该指导原则旨在为药物临床试验的设计、实施、分析和报告提供系统性的框架，确保试验过程规范、结果科学可靠。

药物研发的本质在于提出疗效和安全性相关的问题，并通过研究进行回答。临床试验是指在人体中进行的研究，用于回答与研究药物预防或治疗相关的特定问题。通常，临床试验可按研究阶段分为Ⅰ期、Ⅱ期、Ⅲ期和Ⅳ期，也可按研究目的分为临床药理学研究、探索性临床试验、确证性临床试验和临床应用研究。两个分类系统互补，形成一个动态的临床试验网络。

指导原则强调，应采用以目标为导向的临床试验研发模式，以药品说明书为目标。整个临床研发计划需设定明确的终极目标与清晰的研究路径，每个临床试验应有准确的试验目的。临床试验是一个不断决策的过程，每个阶段结束后需进行获益与风险评估，以决定终止或继续研发。

在样本量估算方面，一般基于有效性考虑，但安全性评价需足够的样本量和暴露时间。对于长期用药的非危重病人，暴露常见不良事件所需总样本量约为1500例，其中短期暴露需300～600例，长期暴露需至少100例。特殊情况下需根据实际情况调整样本量或观察周期。

开展临床试验的基础包括非临床研究、安全性研究、药理学及药代动力学研究，以及研究药物的质量。非临床研究应关注药物总暴露量、持续时间、药物特征、目标适应症及特殊人群使用。首次人体临床试验前，需综合评价非临床药代动力学、药理学及毒理学数据，以确定人体起始剂量和安全的暴露时间。

临床试验研发进程涵盖临床药理学、耐受性试验、药代动力学研究、药效学评价、探索性临床试验、确证性临床试验、上市后研究及补充申请事项。临床药理学研究通常在Ⅰ期进行，包括耐受性、药代动力学和药效学评价。探索性临床试验首次在患者中进行，旨在确定给药剂量和方案。确证性临床试验（Ⅲ期）为获得上市许可提供证据。上市后研究包括监管部门要求和自主实施的研究。

特殊考虑包括药物代谢产物研究、药物间相互作用研究、特殊人群（妊娠期、哺乳期、儿童）研究及药物基因组学研究。具体临床试验的设计需明确目的、选择合理设计（如平行对照、交叉设计等）、确定受试人群和对照组、估算样本量、定义研究指标、控制偏倚（随机化和盲法），并规范实施、分析和报告。

该指导原则为药物临床试验提供了全面的科学指导，有助于提升我国临床试验的质量和水平，保障受试者权益和用药安全。