基因编辑技术是一种能够在基因组水平上对DNA序列进行精确改造，从而改变遗传性状的操作技术。与以往任何医疗手段不同，它直接针对疾病的根源——异常基因本身，使得修复遗传缺陷、彻底治愈白血病、艾滋病等恶性疾病成为可能。其中，第三代基因编辑技术CRISPR/Cas9因其高准确性、高效率和低成本，被誉为“造物主之手”，自2012年发现以来，两度入选《科学》杂志十大科学发现，并于2015年荣登十大科学突破榜首。

CRISPR/Cas9技术源自细菌的免疫系统。细菌在战胜病毒后，会将入侵病毒的小部分DNA保留在自身基因组中，形成CRISPR序列。当病毒再次入侵时，细菌利用CRISPR序列识别病毒DNA，并通过Cas9蛋白酶在精确位点切割病毒基因，从而发挥免疫作用。科学家将这一机制开发成基因编辑工具：通过设计一段向导RNA（核糖核酸）定位特定DNA序列，利用Cas9蛋白酶切割缺陷基因，再插入体外编辑好的替换DNA序列。整个过程仅需三个部分：向导RNA、Cas9蛋白酶和替换DNA序列。

与第一代锌指核酸酶（ZFN）和第二代转录激活因子效应物核酸酶（TALEN）相比，CRISPR技术具有显著优势。ZFN每次编辑的采购费用高达5000美元，且定位精准度较低；而CRISPR技术仅需订购用于定位的RNA片段，其他成分均为现成，总花费仅30美元，大大降低了成本，使基因疗法走向大众化。犹他大学锌指核酸酶研究专家达纳·卡罗尔称，这标志着基因靶向治疗的普遍化时代到来。

基因编辑的临床应用分为体外编辑和体内编辑。体外编辑主要用于修改T细胞或干细胞，治疗肿瘤和血液系统疾病；体内编辑则是将携带CRISPR/Cas9的病毒载体注入体内，直接编辑体细胞，以对抗艾滋病、乙肝等病毒性疾病，或修复遗传病。目前，多家生物科技公司如Caribou Biosciences、Crispr Therapeutics、Editas Medicine和Intellia Therapeutics正在开发基于CRISPR的基因疗法，首批临床试验预计在未来一到两年内进行。这些试验将探索CRISPR成分直接注入眼睛等器官，或从人体移除细胞并在实验室中进行基因改造后放回体内，例如修正造血干细胞以治疗镰状细胞性贫血症或β-地中海贫血。

资本深度参与了基因编辑技术的产业化。自2013年以来，几家基因治疗公司在A轮和B轮融资中总计获得3.74亿美元风险投资，其中Editas Medicine融资1.63亿美元，Crispr Therapeutics和Intellia Therapeutics分别融资8900万和8500万美元，投资方包括富达、盖茨基金、谷歌风投等著名机构。咨询公司BCG报告显示，2010~2014年基因编辑技术平台专利复合增长率高达41%，其中CRISPR技术发展最为迅速。2014年美国和欧盟授权的CRISPR技术平台专利多达80项，表明该技术已从学术研究向商业化应用快速转化。