当前制药工业最热门的投资方向无疑是抗肿瘤药物研发。据《福布斯》报道，如今40%的新药研发经费投入到抗肿瘤药物领域。这一比例是否合理？对制药企业和投资者又意味着什么？

回顾20世纪80年代默沙东的辉煌，业界普遍认为其成为最盈利、最受社会尊重的制药企业，主要归功于科学驱动的研发战略。那么，当前抗肿瘤药物如此高强度的投入是否符合科学驱动原则？尽管基础研究多年来向抗肿瘤领域倾斜，但该领域的优质靶点数量并未超越其他领域。最新统计显示，抗肿瘤药物研发的临床成功率仅为5.1%，低于所有其他类别药物，远低于代谢疾病（15%）和精神疾病（6.2%）药物的成功率。因此，优质靶点并非主要驱动力，投资者涌入这一领域并非源于科学。

毫无疑问，肿瘤是威胁人类健康的极端疾病，但恶性肿瘤并非当前社会最大的疾病负担。全球范围内，因肿瘤致死的人数甚至未进入死因前十名。即使在新药主要市场美国，以健康寿命损失年数（DALY）为指标，癌症的负担也排在精神疾病和心血管疾病之后。因此，疾病负担也非最大驱动力。

抗肿瘤药物吸引大量投资的核心原因在于其高昂的价格。据Motley Fool统计，自2014年9月以来，FDA共批准了20个抗癌药。除化疗药物Yondelis外，所有其他新药的年治疗费用均在10.4万美元以上。尽管厂家会提供折扣，患者也未必使用一年以上，但高价格显然是资本涌入的核心驱动力。

这种局面形成了肿瘤药物研发的“淘金模式”：只有少数企业和项目能获得巨大回报，而多数参与者如同购买彩票，乘兴而来、败兴而归。这种金字塔式的回报模式对宏观变化极为敏感。若美国开始控制药价，处于劣势的企业将更加弱势，如同自然灾害中生存能力弱的物种首先被淘汰。

大量资本追逐少数优质项目，必然加剧本就激烈的竞争。默沙东宣布今年将在Keytruda上投入20亿美元研发经费。小公司即使与默沙东同时发现PD-1抗体，也会在高强度对抗中败下阵来，更不用说等人家上市后再追赶。上周FDA官员警告，过多资本涌入PD-1抗体研发，可能导致后续同类药物上市困难，更别提参与市场竞争。

另一个不良后果是对高风险项目的纵容。许多项目，尤其是免疫疗法及其组合，在缺乏临床前优化模型和临床生物标志物的情况下仓促上马，如同不顾天气强行登顶珠穆朗玛峰。大量抗肿瘤项目也使临床试验资源日益紧缺，与珠峰登顶拥堵类似。高强度投入加快了新产品开发节奏，但也缩短了市场寿命。目前已出现几例突破性新药远未到专利期销售就停止增长或下滑的案例，如BRAF抑制剂和CTLA4抗体（尽管复方组合可能为Yervoy带来一些活力）。这些产品的投资者若在其他领域发现类似药物，将获得更好回报。

乔治·默克（George Merck）曾说：“药品不是为了利润，而是为了人民。”这虽有些理想化，但大方向正确。罗伊·瓦格洛斯（Roy Vagelos）的科学驱动研发模式备受推崇，但鲜有人真正践行。当前抗肿瘤药物研发与珠峰变成旅游景点的情形类似，许多投资者本不该出现在这一领域。