编者按：2016年12月19日，国务院印发《“十三五”国家战略性新兴产业发展规划》，首次明确提出生物产业10万亿元产值目标。规划指出到2020年，战略性新兴产业增加值占GDP比重达15%，形成五大新支柱，其中生物产业位列其中。时任中国农工民主党中央专职副主席何维在第八届中国医药企业家年会上指出，尽管肿瘤药物研发投入巨大，但存在严重扎堆现象，而阿尔茨海默病、疼痛、抗生素耐药、部分实体瘤以及孤儿药等领域严重缺乏创新研发。如今回顾这一规划，结合2025年生物医药最新进展，我们更应反思药物研发的平衡与战略布局。

中国农工民主党中央专职副主席何维

何维强调，肿瘤虽为重大疾病，但研究过度集中，导致资源浪费和临床价值稀释。相比之下，阿尔茨海默病（AD）、慢性疼痛、新兴抗生素、卵巢癌、前列腺癌、肺癌、胃肠道肿瘤以及神经胶质瘤等领域的预防性用药和孤儿药研发困难重重。这一判断在今天依然具有前瞻性：据统计，2024年全球AD药物研发管线中，仅有不到5%进入III期临床；而肿瘤免疫检查点抑制剂（如PD-1/PD-L1）在2023年全球市场规模已超400亿美元，但适应症高度集中于肺癌、黑色素瘤等少数癌种，卵巢癌、脑胶质瘤等仍缺乏有效疗法。

值得欣慰的是，近年来基因编辑疗法（如CRISPR-Cas9）、细胞治疗（CAR-T、CAR-NK）、mRNA疫苗以及双特异性抗体等技术取得突破，部分孤儿药已获得加速批准。例如，2023年FDA批准了首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy用于镰状细胞病和β地中海贫血；2024年全球CAR-T市场规模突破200亿美元，但高昂成本与实体瘤疗效仍是挑战。中国生物医药产业在PD-1单抗、ADC药物（如靶向HER2、Trop2）方面已形成集群优势，但原创靶点发现、基础研究转化仍显不足。

何维建议，生物医药研发应瞄准“难、孤、防”——即难度大的靶点、孤儿药、预防性用药，并探索多靶点药物、组合疗法以及防治结合的新模式。同时，利用“一带一路”战略拓展巴基斯坦等新兴市场。这一思路与当前全球药物研发趋势不谋而合：据《Nature Reviews Drug Discovery》2024年报告，全球Top 20药企的研发管线中，孤儿药占比从2016年的18%升至30%，但仍有60%的罕见病无任何有效治疗。

附：《“十三五”国家战略性新兴产业发展规划》医药领域核心要点

1. 生物技术：发展基因测序、细胞规模化培养、靶向和长效释药、绿色智能生产。开发新型抗体、疫苗、基因治疗、细胞治疗等生物制品，推动化学药物创新和高端制剂，加速特色创新中药。支持生物类似药规模化和专利到期药大品种研发。

2. 创新监管：推行药品上市许可持有人制度（MAH）、仿制药一致性评价、医疗新技术临床实验认可制度试点。

3. 智能医疗设备：开发智能医疗设备、远程医疗平台、移动医疗服务。发展医学影像、放射治疗、基因测序仪、基因编辑设备、康复器械等。加快组织器官修复材料及植介入产品创新。

4. 生物工艺：构建绿色生物催化合成路线，实现医药中间体绿色化生产。

5. 干细胞与再生医学：布局体细胞重编程，完善体内外生产平台，规范法规标准，发展肿瘤免疫治疗。基因编辑技术：建立自主产权体系，开发针对遗传病、感染病、恶性肿瘤的基因治疗。

6. 政策支撑：简政放权，减少新药和医疗器械准入审批限制；加强反垄断，打破地方保护。重点推动山东半岛、东北地区发展生物医药及医疗器械。

如今，这些规划大多已落地：2024年中国生物医药产业产值接近8万亿元，距离10万亿仍有差距，但创新药NDA数量从2016年的10个增至2024年的60多个。然而，肿瘤药物扎堆问题依旧突出：据中国药审中心2024年数据，PD-1/PD-L1单抗申报临床数量超过200个，而针对AD、帕金森病等神经退行性疾病的药物临床试验不足20个。未来，我国需在基础研究、靶点发现、临床转化、监管科学、支付体系等多维度协同发力，才能真正实现生物产业的跨越式发展。