Kadcyla（ado-trastuzumab emtansine）是一种靶向HER2的抗体-药物偶联物（ADC），于2013年2月22日获FDA批准用于治疗HER2阳性转移性乳腺癌。该药物通过将化疗药物DM1偶联至曲妥珠单抗，实现精准递送，显著延长患者生存期，且副作用较传统化疗更小。

然而，英国国家卫生医疗质量标准署（NICE）近期宣布，Kadcyla的定价过高，超出其成本效益阈值。尽管罗氏（Roche）提供折扣，但每位患者14.5个月疗程的平均费用仍超过90,000英镑（约75万人民币），超出NICE对二线肿瘤药的定价范围。目前，英国每年约1,200名晚期HER2阳性乳腺癌女性在治疗中无法使用该药物。

在近期公布的草案中，NICE因与罗氏的定价谈判停滞，暂时决定拒绝使用Kadcyla。NICE的Carole Longson教授指出：“Kadcyla的价格相对于其疗效确实过高。”最终决定将于今年2月作出。若罗氏不调整价格，未来五年内英国约6,000名乳腺癌患者将无法使用Kadcyla。

专家呼吁罗氏降低药价，同时批评NICE未能达成协议。Breast Cancer Now首席执行官Baroness Morgan称这一决定为“灾难性”，给晚期乳腺癌治疗带来巨大挫折。她表示：“NICE和罗氏互不让步，如同遗弃了继发性乳腺癌患者。这种鲁莽的边缘政策正让渴望生命的患者失去最佳药物之一。”

Kadcyla最初于2014年2月获癌症药物基金（CDF）批准，但去年7月该基金将责任移交NICE。CDF由David Cameron于2010年成立，用于支付不符合NICE指南的药物，但因预算大幅增加而改革。罗氏提供优惠政策：仅向NHS收取14个月疗程的全款（低于89,000英镑），之后免费提供药物。约15%的患者生存期超过14个月，其中多数存活数年。罗氏认为此举可为NHS节省数千万英镑。但若NICE最终拒绝，新患者将无法享受此政策。

目前，Kadcyla在苏格兰、威尔士和北爱尔兰未作为常规药物使用。苏格兰药品联合会将在数月内作出决定。若NICE改变立场，威尔士和北爱尔兰患者可能受益。罗氏英国负责人Richard Erwin表示：“我们希望与NICE重新商议，确保为患者及其家人做正确的事。”

Kadcyla因价格问题屡遭NHS质疑，但鉴于其疗效，此前未遭拒绝。此次NHS似乎无力承担。如何在保证患者治疗的前提下解决问题，是专家和患者的共同期待。国内患者暂无需担忧，因Kadcyla尚未在中国上市。但肿瘤靶向药价格高昂是普遍问题。靶向治疗显著延长患者生存期，但许多家庭因经济负担放弃治疗。我国靶向药价格昂贵的原因包括：研发投入巨大、专利药单独定价、增值税率高达17%（高于欧洲平均8.8%）、流通环节不规范、缺乏仿制药竞争等。多数靶向药未纳入医保，患者需全额自费，月费用可达十几万。不过，国家正通过价格谈判和医保改革降低药价。2015年国家药品价格谈判已带来降价，上海等地将部分靶向药纳入医保，多个省市探索大病保险覆盖高价靶向药。随着政策完善，靶向药价格有望逐渐合理化。