2017年4月11日,国家卫计委、食药监局首批备案的“脐带间充质/神经干细胞治疗小儿脑性瘫痪的临床研究”项目在国家干细胞临床研究机构大连医科大学附属第一医院正式启动。该项目旨在探索干细胞疗法对小儿脑瘫的安全性和有效性,为这一难治性神经系统疾病提供新的治疗策略。
小儿脑瘫(cerebral palsy)是指从出生前到出生后一个月内,因各种原因导致的非进行性脑损伤综合征,主要表现为运动障碍和姿势异常,常伴有智力、感知、行为等缺陷。目前临床以康复训练为主,缺乏根本性治疗手段。干细胞具有自我更新和多向分化潜能,可通过替代受损细胞、分泌神经营养因子、调节免疫炎症反应等机制促进神经修复,因此成为研究热点。
项目主题为“0411大连行动”,0411为大连市区号,启动仪式选择4月11日,寓意项目稳步发展。大连医科大学王祖申校长、科技部科技日报社房汉廷副社长、大连市卫生计生委刘金涛主任、辽宁省卫生计生委陈金玉副主任等出席并致辞。王祖申校长强调,该项目将推动辽宁省干细胞与再生医学协同创新医研企联盟成立,并呼吁全社会关注脑瘫患儿。房汉廷副社长指出,再生医学是生物科技前沿,该项目有望推动干细胞治疗小儿脑瘫的标准化进程。刘金涛主任表示,大连市卫计委将支持机构开发自主知识产权的临床级干细胞制剂。陈金玉副主任期待项目惠及东北地区脑瘫患儿。
项目协作组正式签约,协作单位包括大连医科大学附属第一医院、中国医科大学附属盛京医院、上海交通大学附属新华医院、沈阳市儿童医院、大连市妇产医院、大连市儿童医院6家技术优势单位。同时,以大连医科大学附属第一医院为牵头单位成立“辽宁省干细胞与再生医学协同创新医研企联盟”,包含20家医院、7家大学及科研院所、9家企业。此外,微信平台“0411互联网+小儿脑瘫医护康患一体化的互助体系”已开通,旨在建立社会互助体系。
最后,中国医药生物技术协会吴朝晖秘书长作《干细胞临床研究的管理》报告,强调规范管理的重要性。该项目的启动标志着我国干细胞治疗小儿脑瘫临床研究迈出重要一步,有望为脑瘫患儿带来新希望。