据Analysis Group统计，截至2016年8月，全球生物制药研发项目数量排名前十的疾病领域依次为：癌症（8,651项）、神经学（2,517项）、传染病（2,167项）、免疫学（1,601项）、心血管疾病（1,097项）、肌肉骨骼疾病（963项）、呼吸系统疾病（930项）、皮肤病（822项）、感觉器官疾病（768项）和糖尿病（749项）。

癌症在新药研发项目中占据绝对主导地位，其项目数量超过排名第二至第六的五个疾病领域之和。神经学领域虽位列第二，但其中帕金森病和阿尔茨海默病等曾经的重点领域仅有468个项目，未进入前十。在临床前至临床III期的总计24,389个项目中，癌症项目占8,651个，超过三分之一。在临床I期（3,723个项目中癌症占1,757个）和临床II期（4,424个项目中癌症占1,920个）中，癌症项目均接近半数；仅在临床III期（1,257个项目中癌症占329个）中，癌症的优势有所减弱。

PhRMA的报告强调了行业对研发和重大新药开发的投入，并指出以下趋势：四分之三的临床研究项目致力于成为“first-in-class”药物，凸显行业对创新疗法的重视，而“me-too”药物已逐渐过时；在所有临床阶段中，有822个孤儿药项目，服务于患者人数少于20万的罕见病市场，国外《孤儿药法案》等政策激励了孤儿药的研发与商业化；此外，共有731个细胞治疗和基因治疗项目处于临床阶段，其中诺华（Novartis）的CAR-T疗法获FDA全票推荐上市，成为全球首例，同时Spark Therapeutics的基因疗法LUXTURNA也获得优先审评资格。