今日，美国FDA宣布批准Imbruvica（ibrutinib）用于治疗患有慢性移植物抗宿主病（cGVHD）且先前治疗失败的成人患者。这是美国FDA批准的首款治疗cGVHD的疗法。

对于全球的血液癌症或骨髓癌症患者而言，造血干细胞移植是常见的治疗手段。患者先接受预处理以破坏自身造血能力，再接受外部干细胞移植以恢复造血功能。该疗法虽能有效控制癌症，但可能引发严重副作用，cGVHD便是其中之一：移植后，新产生的细胞攻击患者健康细胞，严重时可危及生命。据统计，约30%-70%接受造血干细胞移植的患者会出现cGVHD症状。

本次获批的Imbruvica是同类首款（first-in-class）Bruton酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，由AbbVie旗下Pharmacyclics与Janssen Biotech联合开发。此前，Imbruvica已获批用于慢性淋巴细胞白血病（CLL）、华氏巨球蛋白血症（WM）、边缘区淋巴瘤（MZL）及套细胞淋巴瘤（MCL）等疾病。

FDA此次批准基于一项单臂临床试验。该试验招募了42名cGVHD患者，其症状在标准疗法下未改善，且超过半数患者多个器官受累。结果显示，67%的患者治疗后cGVHD改善，其中48%的患者改善持续超过5个月。安全性评估良好。基于此，FDA扩大Imbruvica适应症，使其成为首款治疗cGVHD的新药。此前，FDA已授予Imbruvica孤儿药资格、突破性疗法认定及优先审评资格。

“无法从其他疗法中缓解的cGVHD患者现在有了量身定制的新治疗手段，”FDA肿瘤卓越中心及血液学和肿瘤学产品办公室的Richard Pazdur博士表示，“这一批准表明，一款肿瘤疗法如何在另一种严重且危及生命的疾病中发挥新功效，该疾病常见于接受干细胞移植的血液癌症患者。”

我们期待这款重磅白血病新药Imbruvica在新领域为患者带来福音。

参考资料：
[1] FDA approves treatment for chronic graft versus host disease
[2] Imbruvica诞生记：灰烬中涅槃的重磅白血病新药