近日，伦敦大学学院（UCL）与Synpromics公司宣布合作，为中枢神经系统（CNS）生成一系列合成基因启动子，开发治疗帕金森病的基因疗法。

帕金森病是全球第二常见的老年慢性渐行神经退行性疾病，仅次于阿兹海默病。据估计，全世界65岁以上的老年人中，约有1-2%的人受此疾病影响。随着全球老龄化的加剧，罹患该疾病的人数还有可能进一步增加。帕金森病是由负责产生多巴胺的某些神经元的逐渐丧失而引起的神经退行性疾病，它可引起运动受损、肌肉僵硬和震颤等一系列症状。

目前，左旋多巴是治疗帕金森病最有效的药物，患者群体中服用该药物的比例高达75%。然而，长期使用这款药物可能会导致严重衰弱的运动能力波动。这种波动分为两种阶段——在“开启”期，患者的运动能力一切正常；而在“关闭”期，患者的运动能力会出现明显下降，甚至连行走都困难。因此，随着疾病的发展，这些患者需要额外的药物来应对和管理由于服用左旋多巴而产生的运动能力波动。

Synpromics公司致力于开发新的基因启动子，专门控制治疗基因在神经元的不同亚群中的表达。如果启动子能控制神经元亚群中的基因表达，那么UCL将藉此来开发治疗帕金森病的基因疗法。UCL与Synpromics公司将在未来两年平等合作，创造新的基因启动子。

▲ Michael Roberts博士（图片来源：Synpromics公司官网）

Synpromics创始人兼首席科学家Michael Roberts博士评论说：“严格控制治疗基因是任何成功的基因疗法开发的基本要素，Synpromics的技术提供了实现这一控制的最佳手段。此次合作将使公司能够开发一种基因疗法，适用于临床需求还未得到很大满足的治疗领域，在该领域严格的基因控制是绝对需要的。本次合作还使我们有机会与UCL一起工作，这是全球少数几个积极开发基因疗法的世界级领先机构之一。”

▲ Simon Waddington博士（图片来源：UCL官网）

“我们很高兴能与基因控制的领导者Synpromics公司合作开发青年型帕金森病的基因疗法。帕金森病是第二常见的不可治疗的进行性脑疾病，需要新的治疗方法。本次合作使我们能够为无法治疗的大脑疾病开发量身定制的基因治疗载体，”UCL女性健康研究所的Simon Waddington博士说。

我们衷心祝愿此次合作顺利，早日有创新的帕金森病基因疗法问世，造福患者！