据新华社北京电,治疗多发性骨髓瘤的口服药物伊沙佐米(Ixazomib)近日获得国家药品监督管理局批准进入中国市场。专家表示,抗癌药和创新药的加速上市,将为我国骨髓瘤患者提供更多用药选择和更便捷的治疗方案。
国际骨髓瘤工作组委员、上海交通大学医学院附属仁济医院血液内科主任侯健教授介绍,多发性骨髓瘤在我国的发病率居血液恶性肿瘤第二位。该病会导致全身多处骨骼发生骨质破坏、反复骨折和骨痛,以及骨髓、肾脏、免疫系统等严重衰竭,甚至危及生命。多发性骨髓瘤是一种克隆性浆细胞异常增殖的恶性疾病,其病理机制涉及骨髓微环境中的细胞因子失调和免疫逃逸。
长期以来,多发性骨髓瘤的治疗药物和手段匮乏。由于疾病本身特征,患者在一线治疗达到缓解后常经历反复复发,国内已上市药物远远不能满足患者需求,同时国外创新药价格居高不下,导致不少患者望“药”兴叹、饱受病痛折磨。
抗癌药和创新药的加速入市正在改变这一局面。侯健教授表示,作为全球首个口服的蛋白酶体抑制剂,伊沙佐米的获批为多发性骨髓瘤患者开启了全口服治疗时代。蛋白酶体抑制剂通过抑制泛素-蛋白酶体通路,导致肿瘤细胞内错误折叠蛋白积累,从而诱导细胞凋亡。伊沙佐米联合来那度胺和地塞米松(Ixazomib-Lenalidomide-Dexamethasone,简称IRd方案)在多项临床试验中显示出良好的疗效和安全性,显著改善患者生存状况的同时,有效提高了患者治疗的便捷性和依从性。因此,从国际指南到《中国多发性骨髓瘤诊治指南(2017年修订)》,IRd方案都是复发难治患者的推荐治疗方案之一。
统计显示,我国每年新发癌症病例超350万,抗肿瘤药市场规模超过千亿元,约一半来自进口。为满足广大群众迫切的用药需求,近年来我国出台多项政策鼓励和加速国内外抗癌药、创新药上市。目前,具有明显临床优势的抗癌药物注册申请已被纳入优先审评审批范围。国务院常务会议近日决定自5月1日起对进口抗癌药实施零关税,并通过将临床试验申请由批准制改为到期默认制等措施加快创新药进口。一系列举措将给癌症患者带来更多治愈的希望。