1998年，当研究人员首次成功分离人类胚胎干细胞时，Dieter Egli正要开始攻读研究生。此后20年间，这种多能细胞一直伴随着Egli的职业生涯。如今在哥伦比亚大学工作的他，利用这些细胞探索成体细胞DNA如何重编程为胚胎状态，并解决糖尿病发生与治疗的问题。Egli甚至帮助开发了一种全新的人类胚胎干细胞形式，简化了不同人类基因功能的研究。

广泛的研究使Egli成为胚胎干细胞生物学领域的领军人物。该领域面临资助受限和竞争技术（如诱导多能干细胞）的挑战，但许多人认为，人类胚胎干细胞比以往任何时候都更重要。“对于胚胎干细胞，我感到非常兴奋，”Egli说，“它们将带来改变生活的史无前例的发现，我毫不怀疑。”

胚胎干细胞提供早期发育的关键信息。正如天文学家回溯宇宙大爆炸以理解宇宙起源，生物学家探究这些细胞内的分子，以揭示单个原始细胞如何变成数万亿个细胞并形成多种组织器官。科学家已学会将胚胎干细胞分化为数十种成熟细胞类型。自2010年首次尝试修复脊髓损伤以来，已有十余项利用胚胎干细胞衍生细胞的临床试验，针对帕金森病、糖尿病等疾病。早期结果表明，一些方法正在奏效：一份最新报告证实，两名年龄相关性黄斑变性患者的视力得到改善。

试探性的开端

1981年，研究人员成功培养出小鼠胚胎干细胞，并迅速意识到其巨大潜力：既能自我更新，又能分化为体内200多种细胞类型。然而，该技术在灵长类动物中进展缓慢。威斯康星大学麦迪逊分校的James Thomson耗时14年才在猴子身上成功，随后于1998年利用体外受精捐赠胚胎创建了首个人类胚胎干细胞系。

这一发现引发了伦理争议。批评者认为胚胎构成人类生命的一部分，反对破坏胚胎的研究。2001年，美国总统乔治·W·布什将联邦资助限制在少数现有细胞系上，迫使科学家寻求私人或州政府资助，并常建立两个实验室。德国、意大利等国则完全禁止创建此类细胞。

尽管如此，研究仍在继续。澳大利亚、新加坡、以色列、加拿大、美国等国的研究人员很快将胚胎干细胞分化为神经元、免疫细胞和心肌细胞。

诱导多能干细胞的突破

这些研究促成了再生医学的重大创新：诱导多能干细胞（iPS细胞）。2006年，日本京都大学的Shinya Yamanaka仅用四个转录因子将小鼠成体细胞重编程为胚胎样状态。次年，Yamanaka和Thomson在人类细胞中实现同样壮举。理论上，iPS细胞可提供与患者基因匹配的多能细胞，且无伦理争议。

疾病研究与类器官

研究人员还在尝试培养器官。在正确信号分子和3D环境下，胚胎干细胞可自组装成类器官。例如，辛辛那提儿童医院的James Wells正在培养肠道类器官用于药物测试和未来移植。

胚胎干细胞的新来源为遗传病研究提供了工具。2004年，芝加哥生殖科医生利用有遗传缺陷的胚胎创建了地中海贫血、亨廷顿病、马凡综合征等疾病的细胞模型。2007年，研究人员利用胚胎干细胞阐明了脆性X综合征中认知损伤的分子机制。

iPS细胞为疾病建模带来更多前景，但胚胎干细胞仍具价值。例如，2008年，哈佛大学的Kevin Eggan利用胚胎干细胞技术，从肌萎缩侧索硬化（ALS）患者iPS细胞中分化出运动神经元，发现患者细胞放电更多。基于此，一种抗癫痫药物正在患者中测试。

重要性一如从前

胚胎干细胞研究仍有挑战：仅约10种细胞类型能真正模拟体内功能，而卵子、精子等细胞的分化仍是难题。资助不确定性也存在，如特朗普政府可能限制联邦资助。

然而，许多研究人员认为，胚胎干细胞的价值一再被证实。Yamanaka表示，胚胎干细胞推动了iPS细胞研究；Thomson的人类胚胎干细胞“配方”使iPS细胞技术仅用一年便从小鼠转向人类，而此前胚胎干细胞跨物种转化用了20年。“我们确切知道如何培养人类iPS细胞，”Yamanaka说。他认为，胚胎干细胞对理解多能性机制和改善医疗用途至关重要。“现在，人类胚胎干细胞的重要性不亚于20年前，我想象不到未来它会降低。”