研究结果以 “KHS101 disrupts energy metabolism in human glioblastoma cells and reduces tumor growth in mice” 为题发表在《Science Translational Medicine》杂志上。

利兹大学的Heiko Wurdak博士领导了这个国际研究小组，他说:“当我们开始这项研究时，我们认为KHS101可能会减缓胶质母细胞瘤的生长，但我们惊讶地发现，当癌细胞暴露在它面前时，基本上是自毁的。”

显微镜下捕获的自毁性脑肿瘤细胞。这种红色染色来自于细胞“自噬”过程的标记物。来源: Stem Cells and Brain Tumour Group, University of Leeds

具体来说，这种化学物质破坏了癌细胞内的线粒体和新陈代谢，切断了能量供应，导致了癌细胞自我毁灭。

为了测试KHS101是否能穿过哺乳动物的血脑屏障（血脑屏障通常会阻止大部分分子进入大脑，严重限制了治疗的选择），研究人员将癌细胞从人类身上转移到老鼠体内。

结果发现，与服用安慰剂的小鼠相比，KHS101成功地穿过了血脑屏障，显著降低了肿瘤生长(约50%)，从而提高了存活率。重要的是，正常的脑细胞不受这种化学物质的影响。

研究小组还回顾了KHS101对肿瘤内细胞和不同患者肿瘤之间的不同基因图谱的有效性。过去，肿瘤的遗传变异使得确定治疗方法的工作变得复杂，但研究小组发现，所有经过检测的胶质母细胞瘤亚型细胞的变异都对现有治疗有反应。

Wurdak博士表示，“虽然这是一个漫长过程的第一步，但我们的发现为药物开发人员铺平了道路，我们希望有一天它将有助于延长人们的生命。”

英国癌症研究中心的脑瘤专家Richard Gilbertson教授没有参与这项研究，他说道:“胶质母细胞瘤的治疗方法几十年来基本没有变化，因此迫切需要进行这样的临床前研究，以识别和鉴定潜在的新药。虽然这些发现令人鼓舞，但作为一种实验性的化学物质，在人类试验开始之前，需要进一步严格检测和改进KHS101。”

对KHS101特性进一步研究，科学家们或许会发现类似的药物，这些药物也会干扰肿瘤细胞的能量来源，从而导致其自我毁灭，进而扩大了对抗脑肿瘤的治疗选择范围。