DOI：10.1038/d41586-018-07407-9

帕金森病是一种神经系统变性疾病，影响全球约2%的60岁以上人群，主要病理改变是脑部分泌多巴胺的神经细胞死亡，临床表现包括手脚震颤、身体僵硬、行动迟缓等，目前尚无根治方法。近年来，干细胞疗法为帕金森病治疗带来了新的希望。

诱导多能干细胞（iPS细胞）是通过对皮肤等体细胞进行重编程，使其恢复到胚胎样状态，并可定向分化为其他细胞类型用于疾病治疗。2017年8月，日本科学家Tetsuhiro Kikuchi在《自然》杂志发表题为“Human iPS cell-derived dopaminergic neurons function in a primate Parkinson’s disease model”的研究，证明多巴胺前体细胞能改善猴帕金森病症状。Takahashi团队将健康人和帕金森患者的iPS细胞转化为多巴胺能神经元，移植到猕猴帕金森模型脑中。结果显示，移植细胞存活至少两年，与宿主脑细胞形成连接，并显著改善运动能力。更重要的是，未观察到肿瘤形成或严重免疫反应。

DOI：https://doi.org/10.1038/nature23664

基于猴模型阳性结果，日本政府于2018年7月批准了京都大学iPS细胞研究所的首个人体临床试验：利用健康捐赠者的iPS细胞培养约500万个多巴胺能神经前体细胞，移植到帕金森病患者脑内，评估安全性和有效性。试验计划纳入7名50-60岁、病程超过5年且药物治疗效果不佳的患者。

干细胞衍生的神经元。图片来源：Silvia Riccardi/SPL

2018年10月，京都大学医院神经外科医生Takayuki Kikuchi将240万多个多巴胺前体细胞植入一名患者的左脑。手术历时3小时，细胞被精确沉积到12个多巴胺活动核心区域。患者术后状况良好，无重大不良反应。研究团队将观察6个月，若无并发症，将在右脑植入另外240万个细胞。该团队计划在2020年底前再治疗6名患者，以验证安全性和有效性。Kikuchi表示，若试验顺利，在充分证据支持下，该疗法有望于2023年根据日本药物审批制度上市。