摘要：研究人员开发了一种小分子药物，显示出作为多发性硬化症 (MS) 新疗法的潜力。与现有的多发性硬化症疗法不同，这项研究的重点是针对谷氨酸系统而不是免疫系统。

该药物不仅可以减轻多发性硬化症样症状，而且在两种动物模型中显示出修复受损髓磷脂的潜力。这种创新方法是临床试验的重大飞跃，为多发性硬化症患者带来了新的希望。

关键事实：

1. 这种新药针对谷氨酸系统，这是治疗多发性硬化症的一种新方法，在临床前模型中显示出有效性。
2. 该治疗已证明具有挽救髓磷脂和运动功能的潜力，这是多发性硬化症的关键挑战。
3. 在广泛的临床前研究和资金支持的支持下，CAMH 和阿伯丁大学正在开展人体试验。

资料来源： CAMH

CAMH 领导的使用小分子药物的临床前研究显示出作为多发性硬化症 (MS) 潜在新疗法的前景。

研究结果今天发表在 《科学进展》杂志上。

刘芳博士早期工作确定了治疗多发性硬化症的新药物靶点，在该工作的基础上，她和她的团队现在已经开发出一种小分子化合物，该化合物对两种不同的多发性硬化症动物模型有效。这是一项重大进步，使这项多发性硬化症研究更接近临床，从而影响患者护理。

多发性硬化症是一种进行性神经系统疾病，目前无法治愈。它与多种使人衰弱的症状有关，包括协调性、认知、肌肉无力和抑郁等问题。由于未知的原因，这种情况在北纬地区更为常见，女性的患病率是女性的两倍多。

众所周知，多发性硬化症会损害髓磷脂，髓磷脂是大脑和脊髓神经周围形成的保护鞘。由于髓磷脂损伤是由免疫系统炎症引发的，到目前为止，所有治疗多发性硬化症的药物都以免疫系统为目标。

“我们的化合物在实验室模型中对挽救髓磷脂和运动功能具有惊人的效果，我希望这些效果能够转化为临床，以补充当前的治疗方法，并为多发性硬化症患者带来新的希望，”刘博士说。

“与癌症化疗药物鸡尾酒一样，同时针对多发性硬化症疾病途径的多个点可以产生协同效应并产生更好的结果。”

阿伯丁大学药物化学系讲师 Iain Greig 博士和他的团队正在努力将刘博士发现的分子转化为先进的“类药”分子，适合继续开发用于患者的临床应用。

他补充道：“在我作为药物化学家的这些年里，我从未见过比药物开发项目更有希望的起点。我很高兴参与这个项目，我期待着继续推动它走向临床。”

方博士和她的团队十多年来一直在研究这种治疗多发性硬化症的新疗法，其大部分资金来自加拿大多发性硬化症协会和美国国家多发性硬化症协会的 Fast Forward 商业研究项目。

Walt Kostich 博士表示：“我们很高兴能够帮助早期开发一种针对多发性硬化症的新型神经保护策略，并期待看到它在关键的下一阶段取得进展，以确定其对多发性硬化症患者的潜在益处。”美国多发性硬化症协会 Fast Forward 商业研究项目负责人。

药物开发的下一步将涉及一些进一步的临床前研究，包括研究化合物的安全性和稳定性。CAMH 和阿伯丁大学已经提交了专利申请来保护这项研究，并正在积极寻找行业合作伙伴，在未来几年内进一步推进这项工作走向临床试验。