俄罗斯科学院生物有机化学研究所和分子生物学研究所的专家们在叶夫根宁·斯维尔德洛夫（Евгении Свердлов）院士的领导下，成功构建了一种包含两个基因片段的新型基因载体。其中一个基因片段负责杀灭癌细胞，另一个则用于激发机体的抗肿瘤免疫反应。该基因载体有望成为肿瘤疾病治疗的基础。研究工作得到了俄罗斯科学院《分子和细胞生物学》计划、俄联邦总统《重点科学学派》计划以及《2007-2013年俄罗斯科技综合优先发展方向分析与研究》俄联邦专项的支持。

该基因载体的核心杀灭机制基于单纯疱疹病毒胸苷激酶（HSVtk）基因。HSVtk蛋白在更昔洛韦（Ganciclovir）的作用下，能够催化一系列酶促反应，从而抑制细胞分裂过程中脱氧核糖核酸（DNA）的合成。由于正常细胞通常不处于分裂状态，其DNA合成不活跃，因此HSVtk蛋白能够选择性地杀灭快速分裂的癌细胞。研究表明，即使肿瘤细胞中仅有10%表达HSVtk基因，也能实现完全杀灭。

为了增强基因治疗的疗效，研究人员引入了粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）基因。GM-CSF是一种免疫刺激因子，在肿瘤细胞中表达后能够提高肿瘤细胞的免疫原性，从而激活机体自身的抗肿瘤免疫反应。HSVtk和GM-CSF基因在实验室中已被广泛应用，但俄罗斯科学家首次将两者整合到同一个基因载体中。这一结构上的创新提高了两个基因在肿瘤细胞中的共表达效率。初步试验在人工培养的细胞中进行，验证了载体的功能。

研究人员构建了两种基因载体：一种携带小鼠GM-CSF基因，另一种携带人GM-CSF基因，分别用于动物实验和未来的人体治疗。这些载体被导入人胚胎肾癌细胞和细胞培养物中。结果显示，在两种培养体系中，HSVtk和GM-CSF均成功表达。含有合成基因载体的细胞分泌到培养基中的GM-CSF具有生物学活性，能够诱导小鼠骨髓细胞分化为成熟的免疫细胞。在含有合成基因载体的癌细胞培养物中加入更昔洛韦72小时后，观察到大量癌细胞死亡。

综上所述，同时携带HSVtk杀灭基因和GM-CSF基因的新型基因载体中，两个基因均能有效发挥作用。该基因载体有望在未来肿瘤疾病的治疗中得到应用，为癌症基因治疗提供新的策略。