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孤儿药如何不孤独

时间:2013-05-31 11:27来源:中国科学报   作者:未知 阅读:

最近几年,越来越多的欧美药企开始进入孤儿药领域,从这个意义上,孤儿药确实不算孤独。而我国孤儿药却处于尴尬的境地,中国尚没有自主研发成功任何一种孤儿药,患者只能期待国外药品公司在中国尽快获得罕见病药物的注册。那么,难题何解?如何让孤儿药不再孤独? 

  

■王守业 

  

孤儿药,即orphan drug,是专门用于治疗孤儿病(或者说罕见病)的药品。世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口0.65‰~1‰的疾病。在美国,罕见病是指受影响病人在20万人之下的疾病,而欧盟的定义则是发病率在万分之五的病。 

  

据估计,中国共有超过1000万罕见病患者。孤儿药得此名原本是由于药企对这类药缺乏兴趣,然而,最近几年,越来越多的欧美药企开始进入孤儿药领域,从这个意义上,孤儿药似乎又不算孤独。 

  

激励政策作用大    

从近几年FDA(美国食品药品监督管理局)批准上市的孤儿药情况也可以看出上述趋势。2012年FDA共批准了39种新药,其中,孤儿药为13种,占了33%,事实上,在过去6年中,FDA批准的孤儿药所占比例为33%~37% 。 

  

孤儿药的研发在欧美,尤其是美国的快速发展是有多种原因的,其中很重要的一点是相关法规的制定、实施,在政策上对孤儿药的研发进行鼓励和引导, 在经济上也有补偿机制。 

  

如上所述,美国在30年前,即1983年通过了孤儿药法案(即ODA, Orphan Drug Act),2002年通过了罕见病法案,欧盟也有类似的法案。ODA对美国孤儿药研发的促进作用是巨大而明显的。在ODA实施前, FDA批准的所有新药中,总共只有38种是用来治疗罕见病的。从开始ODA实施的1983年到2004年,共有1129种不同的化合物或生物制品以孤儿药审批途径进入临床实验,最终有249种孤儿药被批准上市。截至2013年5月,这一数字已接近400。 

  

ODA的主要内容和对孤儿药研发的促进作用主要表现在:1.联邦政府对药企在孤儿药的研发经费退税及相关竞争性联邦经费支持;2.增强专利和孤儿药市场化保护;3.快速审批程序;4.规模更小的临床实验。 

  

最后这一点恐怕是最重要的,这会使孤儿药的研发风险大大降低。并且,孤儿药一般定价都很高,一般每个病人每年花费20万到50万美元。所以孤儿药对药企而言可谓是投资少、收益大。 

  

制药巨头抢滩 

  

2000年至2010年,全球孤儿药的复合年增长率为26%,高于普通药的20%。孤儿药大约占整个药物市场的22%,即近四分之一。目前,全球孤儿药年销售额约500亿美元。 

  

美国有许多孤儿药生产厂家,其中最著名的是健赞(Genzyme)。 

  

2011年初,欧洲制药巨头——法国的赛诺菲公司以200亿美元的高价兼并健赞,这也使赛诺菲迅速而一步到位地进入孤儿药市场。健赞目前有多种治疗各类罕见病的孤儿药。 

  

其他一些国际制药巨头也纷纷抢滩孤儿药市场,如瑞士的诺华、丹麦的诺和诺德和美国的礼来等大公司。 

  

世界制药界老大辉瑞在2010年7月就宣布成立专门研究罕见病并研发孤儿药的新部门。欧洲的另一制药巨头——葛兰素史克也在2010年2月宣布成立专攻孤儿药的部门。 

  

中国孤儿药的尴尬 

  

和欧美孤儿药形势一片大好不同的是,目前中国尚没有自主研发成功任何一种孤儿药,患者只能期待国外药品公司在中国尽快获得罕见病药物的注册,所以孤儿药在中国可以说是真正的孤儿。 

  

笔者估测,中国孤儿药政策制定、研发水平与欧美比大概要落后几十年。 

  

首先从孤儿药政策法规上看,如上文所述,早在30年前美国就专门制定了孤儿药法案,这大大促进了孤儿药研发。据报道,全球共有40多个国家和地区通过了孤儿药相关法案。 

  

2009年初,中国《新药注册特殊审批管理规定》颁布实施,将罕见病用药审批列入特殊审批范围。然而,迄今尚没有一部专门的孤儿药法律出台,这自然从法律政策层面严重阻碍了孤儿药的研发。 

  

另外,中国虽然也将一些比较常见的罕见病纳入大病医保范畴。但绝大多数已上市的孤儿药都没有被纳入医保范围,这也导致罕见病患者即使有药可治也治不起。 

  

对于孤儿药的尴尬现状,国内媒体也曾作过深度报道。报道称,从2000年到2010年,美国上市了64种“孤儿药”,中国仅有16种。其中,中国市面上的“孤儿药”有10种完全依赖进口,1种以进口为主。 

  

作为人口第一大国,拥有世界最大的罕见病药物市场,大多数孤儿药制药企业都想进入中国。但他们的产品要被引入却困难重重。 

  

谁来埋单? 

  

中国孤儿药现状的另一问题是:研发缺乏动力。对于欧美的孤儿药制药企业而言,它们有足够的动力来投巨资研发,而中国的投入则非常有限。 

  

孤儿药谁来埋单?在欧美,虽然大头是由保险公司买单,不是由纳税人埋单,但是由于美国从立法上作出规定,任何商业保险公司不能拒绝罕见病患者的投保。所以保险公司的成本增加,必然增加普通人的保费,所以最终还是多数人的钱少数人花。 

  

尽管中国孤儿药早晚会纳入医保体系,但是在可以预见的将来,恐怕都很难。虽然中国已是世界第二大经济体,但是从人均来看,家底还是相当薄。另外,目前中国销售的孤儿药基本依靠进口,价格昂贵,且患者往往需要终身用药。在此情况下,将孤儿药都纳入医保体系,中国现在显然难有此财力。 

  

此外,从目前生物医药研发现状来看,至少10~20年内,中国的孤儿药研发还是会以仿制欧美已经过了专利保护期的孤儿药为主。 

  

从最近公布的“十二五”生物制药领域的规划来看,未来几年“十二五”期间药物研发还是以中国重大疾病为主。这个从国家层面也可以理解,中国连重大疾病都是以仿制药为主,就更没有财力和精力来研发孤儿药了,当然研发水平和欧美也有很大差距。 

  

但即使是仿制,由于孤儿药以生物药为主,仿制难度和成本都远非化学仿制药可比。所以,中国孤儿药的仿制也需要政策扶植,不然以后连仿制的孤儿药恐怕都不会有。 

  

当然,另外一个方式就是和国外大公司合作研发创新孤儿药,这对于想进入中国市场的孤儿药企业而言是一个双赢的合作。中国政府应支持类似的国际合作创新,借助政产学研联合支持一批孤儿药研发项目,同时在法律和政策层面鼓励制药企业大力研发孤儿药。 

  

(作者单位:美国生物制药公司Emergent BioSolutions) 

(责任编辑:泉水)
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