位于以色列奥斯茨奥纳市的以色列生物科技公司Kadimastem宣布，11月份在与美国食品药品监督管理局（FDA）召开的关于公司肌萎缩性侧索硬化症（ALS）治疗细胞产品的会议上，FDA关于该公司未来人体临床试验计划的框架与其达成协议。

2015年12月9日Kadimastem公司收到来自FDA关于该公司ALS治疗的细胞产品的回复，该回复对达成的协议进行了小结，包括产品生产计划（化学、生产和控制）、安全性试验以及健康人体试验、I期/IIa期临床试验的框架，而上述内容在会议上都是有所提及的。

公司预计将在明年根据FDA批准的协议去完成针对产品安全性和I期/IIa期人体临床试验有效性的新药临床试验（IND）材料提交的必要准备工作。

公司的产品AstroRx是为ALS治疗而开发的一种细胞疗法（星形胶质细胞）。目前，关于ALS没有有效的治疗方法。Kadimastem公司的独特技术能在GMP标准下生产出用于患者治疗的星形胶质细胞，而且是用作大批患者的治疗。

注入脊髓液通常是所有医院的一项标准流程。Kadimastem公司发现将星形胶质细胞注入脊髓液中能够使这些细胞分散于神经中枢系统，因而在随后的患者治疗过程中确定了这种细胞渗透方法。注入健康并且功能正常的星形胶质细胞到患者的神经系统中可能为受损的运动神经元提供了系统支持，从而抑制了疾病的发展，改善了患者的生活质量和期望。

Kadimastem公司的首席科学家Michel Revel教授说：“我们很高兴，FDA对公司提交的预审（Pre-IND）材料给予积极回应。这次会议证明了 Kadimastem公司在ALS疗法技术开发上的特有能力，同时也证明了在ALS动物模型中的POC检测。如今，我们正在为以公司现有设备，在GMP生产条件下生产AstroRx做准备，所生产的产品AstroRx将用于安全性测试以及临床试验。”

Kadimastem公司的CEO Yossi Ben-Yossef补充说：“与FDA面对面的会议对于公司来说是一个重要的里程碑，这一会议快速提升了公司在人体临床试验方面的水平。我们相信一年之内Kadimastem将会完成产品安全性测试和IND需要的所有材料的提交，对于I期/IIa期人体临床试验的安全性和有效性，我们计划按照FDA的批准去执行。公司的创新性技术、之前提及的预审阶段的完成以及行业的迅速发展三者帮助公司推进了在这一领域中操作性、政策性和商业性的发展。”

耶路撒冷Hadassah医学中心的神经病学系和大脑划分学科的负责人兼Kadimastem公司的顾问Tamir Ben-Hur教授说：“Kadimastem公司在ALS临床试验方面正以一个合逻辑的并且正确的方式发展。这包括细胞移植在临床预试验模型中有效性的概念验证，细胞注射首选途径的阐释以及确立这一疗法的安全性。”

关于ALS

肌萎缩性侧索硬化症（ALS）是神经退行性疾病中最严重的一种，这种疾病损害运动神经元并控制身体大部分肌肉。这些神经元的破坏会引起其控制的肌肉完全瘫痪。目前，这一疾病无法治愈，并且没有具有显著疗效的药物用于治疗。近些年来，越来越多的证据表明在ALS病人中，支持细胞（星形胶质细胞）维持的运动神经元微环境的神经系统能力受到了损害。

关于Kadimastem公司

Kadimastem是一家经营于一个开创性的领域——再生医学领域的生物公司。在这一领域的研究中，功能异常的器官导致的疾病可由外源性细胞、组织或器官修复。Kadimastem公司专注于研发糖尿病和神经退行性疾病（如ALS、多发性硬化症）的人类干细胞医学治疗方案。该公司由Michel Revel教授和Yossi Ben Yossef教授成立于2009年8月，在特拉维夫证交所交易。Kadimastem公司员工有32人，其中11人是医学博士，在洛克锡安纳科技园中拥有1700平方米的办公室和实验室。

Kadimastem的成立是基于在威茨曼科学研究所Michel Revel教授实验室中研发出的专利保护技术。Revel教授是公司的首席科学家兼董事，曾研发出默克公司的重磅药物——用于治疗MS的Rebif®（2014的销售部额约24亿美元）。

基于公司的特殊平台，Kadimastem正在开发两种类型的医学应用：A、使用由干细胞分化而来的功能性细胞修复和替代器官、组织的再生医学。该公司专注于以移植健康的脑细胞去维持神经细胞的活性作为ALS的细胞疗法，以移植胰岛素分泌细胞作为胰岛素分泌依赖型糖尿病的疗法；B、运用人类功能性细胞和组织开发新型药物的药物筛选平台。该公司与全球领先的医药公司签署了两项合作协议。