以色列生物科技公司Kadimastem宣布，已与美国食品药品监督管理局（FDA）就肌萎缩性侧索硬化症（ALS）细胞疗法AstroRx的临床试验框架达成协议。该协议基于2015年11月的会议，FDA对公司的预审（Pre-IND）材料给予积极回应，明确了产品生产、安全性试验及I期/IIa期临床试验的框架。公司预计在明年完成新药临床试验（IND）申请所需的所有准备工作。

AstroRx是一种由人类胚胎干细胞分化而来的星形胶质细胞疗法。在ALS中，运动神经元退化导致肌肉瘫痪，而星形胶质细胞作为支持细胞，其功能异常加剧了神经元损伤。Kadimastem的技术可在GMP标准下生产健康星形胶质细胞，通过腰椎穿刺注入脊髓液，使其分散至中枢神经系统，为受损运动神经元提供支持，延缓疾病进展。临床前动物模型已证实其安全性和有效性。

公司首席科学家Michel Revel教授表示：“FDA的积极回应验证了我们在ALS疗法上的技术能力。我们正为GMP生产做准备，以推进安全性测试和临床试验。”CEO Yossi Ben-Yossef补充道：“与FDA的会议是重要里程碑，我们计划一年内提交IND申请，启动人体试验。”Hadassah医学中心的Tamir Ben-Hur教授指出：“Kadimastem以合理方式推进临床试验，包括概念验证、注射途径优化和安全性确立。”

ALS是一种致命性神经退行性疾病，目前无治愈方法，现有药物疗效有限。星形胶质细胞疗法为患者提供了新希望。Kadimastem成立于2009年，专注于再生医学，除ALS外还研发糖尿病细胞疗法。公司拥有32名员工，其中11名博士，在以色列洛克锡安纳科技园拥有1700平方米设施。其技术源自威茨曼科学研究所，首席科学家Revel教授曾参与开发多发性硬化症重磅药物Rebif®（2014年销售额约24亿美元）。