基因疗法带领抗癌进入新纪元。美国食品药物管理局（FDA）30日批准全美第一个基因疗法，由瑞士医药巨头诺华（Novartis）研发的CAR-T细胞疗法拔得头筹，特色是用患者自身免疫T细胞对抗急性淋巴细胞白血病（ALL，俗称血癌）的肿瘤，因此百分之百客制化。但此疗法仅限于25岁以下血癌病患，而且疗程并不便宜，要价47.5万美元（约台币1428万元）。所幸诺华承诺，只要第1个月内对疗程毫无反应，绝不收费。

CAR-T细胞疗法 拔得头筹

今年5月才上任的FDA新局长高特里布（Scott Gottlieb）表示：「我们进入了医疗新纪元，人类现在已有能力重组自己的细胞来抗癌。」本身也是血癌患者的他预期，CAR-T疗法会「改写现代医学的面貌」。

又名Kymriah的CAR-T疗法系将ALL患者的免疫T细胞从血液中分离出来，然后透过基因改造工程让患者的T细胞有辨识癌细胞的能力，这个被改造过的T细胞就叫做CAR-T（嵌合抗原受体T细胞）。再经过实验室的培养，扩增CAR-T细胞到数10亿甚至数百亿个。患者先经过淋巴细胞删除性化疗降低体内的白血球细胞，然后重新输入CAR-T细胞，这下T细胞成了「活药物」（living drug），直接在体内攻击摧毁癌细胞。

用患者自身T细胞 所费不赀

不同于近10年热门的克癌标靶药物或是标靶注射，新型CAR-T细胞疗法所使用的细胞均为患者自身的T细胞，所以百分之百客制化。此外，CAR-T细胞的生產十分复杂，在美国，目前只有几十家专门医院有资格提供CAR-T治疗，预计今年底30至35家医疗中心可获得认证。

这些都导致Kymriah的医疗费居高不下，估计在60万至75万美元之间（约台币1810万至2262万）。相较于常见的血癌疗法─骨髓移植，在美国就医的第1年费用约54万-80万美元之间（约台币1629万至2413万元），两者在伯仲之间。但诺华表示，会将Kymriah价格压低到47.5万美元，而且若第一个月内病患对治疗无反应，绝不收费。

限25岁以下 1月无效免费

除了收费不菲，CAR-T细胞疗法也无法保证人人适用。副作用包括可能引起细胞激素释放症候群（CRS），从而出现高烧，流感症状、低血压等现象，以及因为大量的CAR-T细胞注射到体内，导致神经系统损伤、急性肾损伤等併发症，严重者可能死亡。副作用通常会在接受Kymriah治疗后22天内出现。

AR-T疗法耗时、费用昂贵，而且可能產生危险的副作用。美国「福瑞德哈金森癌症研究中心」的科学家正与数家公司合作，寻求改善CAR-T疗法，其中之一是利用奈米粒子移除T细胞中会诱发攻击健康细胞的基因。他们认为经过冷冻乾燥的奈米粒子，不仅可用于治疗癌症，也有助于研发其他疾病的疗法，包括：爱滋病毒以及缺陷血红蛋白引起的血液疾病。