首页 | 家园 | 百科 | 下载 | 书库 | 仪器 | 展会 |人才 | 公司 | 网址 | 问答 | 论坛 | 注册 | 通行证登录 | English

生物行

生物行   进展 | 摘要 | 人物 | 医药 | 疾病 | 技术 | 健康 | 能源   生物航   供应 | 求购 | 公司 | 展会 | 要发布
论坛   神经科学 | 神经系统疾病 | 实验技术 | 求职招聘 | 器材试剂 | 文献检索 | 读书笔记 | 考试招生 | 软件使用
当前位置: 主页 > 神经科学 > 研究进展 >

基因编辑技术向遗传病宣战 明年或启动临床试验

时间:2017-12-12 10:46来源:中国经济网   作者:未知 阅读:

66372-20151223214713421-1156968837.jpg

  据美国《麻省理工技术评论》杂志近日报道,生物科技公司CRISPR基因编辑技术目前最大的卖点,即将其“变身”为一种精准的基因疗法来对付疑难杂症。其中一家名为基因编辑治疗公司(CRISPR Therapeuics)日前表示,他们计划在人身上测试这一想法,现在已准备就绪。

  这家初创公司发表公告称,他们已向欧盟监管机构递交申请书,希望尝试用CRISPR技术对β地中海贫血病患的血细胞进行基因修改,从而治愈该疾病。如果获批,临床试验将于明年启动。

  2013年,科学家首次证实,可以借助CRISPR技术,对人体活细胞中的遗传代码进行“剪切粘贴”,更重要的是,CRISPR技术对基因的修改可以高通量的方式进行,而且操作简便、成本较低。自此,该技术作为“超级”基因疗法的潜力获得广泛认可。此后不久,业界所谓的CRISPR初创公司“三巨头”,即瑞士基因编辑治疗公司、张锋参与创办的Editas制药公司(Editas Medicine)和Intellia治疗公司(Intellia Therapeutics),就相继成立并上市。值得一提的是,这3家公司全部位于麻省理工学院附近。

  这些公司尽管最初成立时并没有产品,但基因编辑技术的无限潜能却吸引了无数投资者。而且,它们各有侧重。Editas制药公司主要关注眼部疾病、血液类疾病,包括嵌合抗原受体T细胞(CARTs)在内的T细胞等;Intellia治疗公司主要关注体内疗法(如乙肝病毒)和体外疗法(如血液干细胞移植)等;而基因编辑治疗公司主要关注失明、先天性心脏病以及囊肿性纤维化等。

  短短二三年间,这些公司迅速将CRISPR技术带出实验室,朝临床试验这一目标努力前进,但都碰到了难题。Editas制药公司曾经是领跑者,本来有望成为首个在活人身上尝试基因编辑技术的公司,却在今年初宣布,不得不将针对一种眼病的试验推迟至明年;Intellia治疗公司则还在猴子身上收集数据,对于研究CRISPR药物的表现来说,这一点至关重要。

  总编辑圈点

  来吧,一场你追我赶甚至你死我活的竞赛就要拉开帷幕。管你出身哪门哪派,能在市场上整出动静做出成绩,那才叫好创业公司。投资者砸进真金白银,等着就是这潜力无限的基因剪刀为他们收割巨额财富。而要来钱,得在人身上正儿八经产生实效才是硬道理。从实验室到临床试验的道路往往漫长,能在几年之内就走完这段路启动临床试验,公司效率确实是高。眼看着被念叨已久的基因编辑技术将真正走向病患,心里还真有些小激动呢。

(责任编辑:泉水)
------分隔线----------------------------
发表评论
请自觉遵守互联网相关的政策法规,严禁发布色情、暴力、反动的言论。
评价:
表情:
用户名: 验证码:点击我更换图片
推荐内容