HD是一种严重的遗传性神经退化疾病，通常可以致命。引发这种疾病的基因产生一种对特定大脑细胞有毒性的蛋白质，而且之后的神经损伤会导致运动疾病、精神方面的障碍和认知能力的下降。许多现有的治疗HD的方法都是间接的，并且只是治标不治本。RNA干扰技术首次让人们有机会攻克最基本的问题即降低致病基因表达蛋白质的水平。这项研究首次证明专门抑制致病蛋白质表达的RNAi治疗方法确实非常有效。

    Scott Harper、Davidson和同事利用RNAi方法处理HD. 小鼠模型。携带制造一种RNA干扰分子遗传指令的病毒载体在小鼠HD症状出现前被注射到它们的大脑中。这种处理小鼠的运动能力正常，而且神经损伤特征也显著得到了改善。

    对处理小鼠的蛋白质水平的分析表明毒性的HD蛋白的水平比未处理小鼠降低了40％——这意味着我们无需将这种基因完全关闭就足够改善病情。毒性蛋白的这种部分的降低能够使大脑细胞机器“追上”这种致病蛋白并消除由突变蛋白造成的损伤。

    研究组使用的转基因小鼠携带了人类HD基因。这些小鼠很快就出现了运动和协调的异常并且在很年轻时就死亡。这种小鼠使研究人员能够验证RNAi是否能改善小鼠模型的类HD似症状。目前的结果是肯定的，而且研究人员正在缓慢发生这种疾病（与人类的情况类似）的小鼠模型中重复这项实验。