美国加州一个生物医学公司的科学家们近日宣布，他们已经开发出了一种革命性的“基因编辑”技术，有望在不久的将来“改写”人体中的任何一个基因，以达到治疗免疫疾病的效果。据说，这种技术还可以摧毁基因，也许能够阻止艾滋病毒在人体内的扩散。

遗传病患者的福音

　　英国媒体4月4日报道说， 位于美国加利福尼亚州的桑格默生物技术公司日前在这一关键技术上取得了重大突破，该公司的科学家们用“基因编辑”技术成功地对一个引发了严重联合免疫缺陷病(SCID)的突变基因进行了修正。

　　据介绍，SCID是一种体液免疫和细胞免疫均有缺陷的遗传性疾病。患者体内19号染色体上的基因发生变异而造成了这种疾病。得了这种病的婴儿容易在出生后不久反复患上肺炎、脑膜炎和水痘等疾病，死亡率较高。传统的疗法的是向人体细胞中导入正常的基因片段，修补导致疾病的变异基因。但是这种做法通常会引发意想不到的危险。

　　桑格默生物技术公司4月3日在英国《自然》杂志上介绍了自己开发的疗法：首先培育出一种能够识别出19号染色体上变异基因代码的蛋白质。接着合成一种特殊的酶，能准确地将包括变异代码在内的24个相互连接的碱基从DNA链上剪下。然后，他们将蛋白质和酶结合在一起，连同与这24个碱基相同的、无变异的DNA片段一起插入人体细胞。

　　人体细胞的DNA片段被这种特殊酶剪断后，就会以新的完好的片段取代含有变异代码的片段，这就是所谓的“基因编辑”。桑格默生物技术公司总裁兰费尔博士称，他们可以锁定任何基因，进入人体细胞，对变异基因就行修正。

或可治疗艾滋病

　　在实验室进行的测试中，这种“基因编辑”技术成功在18%的人体细胞中替换了发生变异的基因。桑格默生物技术公司表示，这已经足以治疗某些严重联合免疫缺陷病了。

　　诺贝尔奖获得者、生物学家亚伦·克鲁格爵士表示，科学家们长期以来都在寻找以精确和可预测的方法来修改或者编辑动植物基因的方法。因此这种技术的确是一个学术上的里程碑，它为基因修正疗法提供了保证，但是不会带来安全问题。

　　此外，这种“基因编辑”技术还可以锁定和破坏特定的基因。用它来阻止艾滋病毒在人体内扩散的临床实验将会在2006年正式开始。

仍然有问题待解决

　　研究人员认为，这种技术可提取SCID患者体内的干细胞。干细胞能促使人体内被破坏的免疫细胞数量不断增加。应用这种技术对患者的干细胞进行基因修正，再将其重新植入患者体内，就可以修正患者的免疫系统，对这种疾病进行治疗。

　　不过，这种技术目前还无法应用于人体。兰费尔总裁也承认，这种技术在改变“目标”基因的时候也有可能会锁定或改变那些“无辜”的基因，比如那些控制眼睛和头发颜色的基因。还有人担心，这种技术成熟后会被一些父母滥用在改变自己孩子的体貌特征上。一些基因观察组织因此呼吁各国政府立法来阻止有关“基因编辑”的尝试。