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FDA顾问委员会全票通过Spark Therapeutics视网膜疾病基因疗法Luxturna的审评

FDA顾问委员会以16-0全票通过Spark Therapeutics的基因疗法Luxturna，用于治疗RPE65突变引起的遗传性视网膜疾病。该疗法有望成为美国首个获批的基因疗法，临床试验显示90%患者视力显著改善。FDA预计2018年1月做出最终决定。...

国家卫计委与四川脐血库共建全国脐带血造血干细胞资源共享服务平台

国家卫计委科学技术研究所与四川脐血库合作共建全国脐带血造血干细胞资源共享服务平台，旨在提升公共库脐带血的利用率，方便临床查询数据，扩大临床应用范围。平台已涵盖6家脐血库信息，将选择三甲医院试点推广。...

新研究武装巨噬细胞！反转癌细胞发射信号！

研究人员设计了智能蛋白分子iSNAPS，能够重新编程巨噬细胞，使其忽略癌细胞的“不要吃我”信号并转化为“吃我”信号，从而增强吞噬癌细胞的能力。该研究在活细胞培养系统中成功验证，为免疫细胞编辑和癌症治疗提供了新思路。...

科学家试图在实验室培育人类精子和卵子

科学家正试图在实验室培育人类精子和卵子，这一技术有望解决不孕不育问题，但也引发伦理争议。日本科学家已成功用老鼠尾部细胞培育出卵子并产下幼鼠。目前，人类配子制造仍面临技术挑战，但科学家认为只是时间问题。该技术可能与CRISPR基因编辑结合，引发对“设计婴儿”的担忧。...

科学家揭秘：人类基因是肢体再生的关键

本文探讨了人类与蝾螈在肢体再生能力上的差异。科学家指出，人类虽能再生皮肤和肝脏等组织，但无法再生复杂肢体。研究发现，巨噬细胞在蝾螈再生中起关键作用，而人类基因中可能隐藏着类似再生能力，但处于关闭状态。此外，幼态延续和Lin28a基因也与再生相关。未来，肢体再生或将成为医学工具箱的一部分。...

Nature：王占新团队揭示表观遗传调控核心复合物PRC2招募到基因组重要位点的分

北京师范大学王占新教授团队在《自然》发表研究，揭示了PCL家族蛋白通过识别非甲基化CpG序列将PRC2复合物招募到染色质CpG岛的分子机制。该研究解决了PRC2在基因组上选择性定位的长期难题，为理解表观遗传调控及靶向PRC2相关疾病提供了新思路。...

科学家研发出新方法，使干细胞移植治疗疾病更有效

德国研究人员发现，通过瞬时抑制造血干细胞凋亡可显著改善移植效果。该方法利用腺病毒或直接蛋白导入短暂表达BCL-XL，保护干细胞在移植后存活，增强其骨髓定植能力，且不增加长期副作用风险。该研究为白血病、淋巴瘤等疾病治疗提供了新策略。...

人类攻克癌症大幕拉开：CAR-T疗法三巨头领跑

2017年8月30日，诺华制药的CAR-T疗法Kymriah获FDA批准，成为全球首个上市的CAR-T产品，用于治疗儿童和年轻成人急性淋巴细胞白血病。同日，吉列德以119亿美元收购凯特制药，凸显CAR-T疗法的巨大潜力。本文回顾了CAR-T疗法的原理、发展历程及三大巨头（诺华、凯特、Juno）的竞争格局，并指出其在血液肿瘤中的突破性疗效及实体瘤面临的挑战。...

美国首次批准癌症基因疗法：将T细胞改造成“活药物”

美国FDA于2017年8月30日批准首个癌症基因疗法——诺华公司的CAR-T细胞疗法，用于治疗儿童和年轻成人急性淋巴细胞白血病。该疗法通过基因工程改造患者自身T细胞，使其成为精准攻击癌细胞的“活药物”。临床试验显示83%患者达到完全缓解，但长期疗效和安全性仍需进一步观察。...

纳斯达克生物科技板块闻风而动

本文报道了诺华公司的新型基因疗法Kymriah获得FDA批准，该疗法属于CAR-T免疫疗法，通过改造患者自身T细胞来攻击癌细胞。受此消息影响，纳斯达克生物科技指数大涨。文章还介绍了Kymriah的机制、副作用、治疗费用，以及吉利德、蓝鸟生物等其他生物科技公司的市场反应，指出CAR-T疗法市场前景广阔。...