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攻克基因疗法难关：谁将成为最终赢家？

本文探讨了CAR-T基因疗法在血液肿瘤中的突破性进展，以及向实体瘤扩展的挑战。CTL019获得FDA专家委员会推荐，用于治疗复发性急性淋巴细胞白血病。各大公司如诺华、Kite和Juno竞相研发，但面临副作用、成本及实体瘤疗效不佳等问题。同时，MD安德森癌症中心探索使用脐带血来源的自然杀伤细胞，旨在开发通用型细胞疗法。文章详细介绍了技术原理、临床试验结果及未来方向。...

侏罗纪公园之梦：生物学家打算用新技术来复活灭绝动物

本文探讨了生物学家利用现代基因编辑和克隆技术复活灭绝物种的可能性与争议。从日本科学家Katsuhiko Hayashi的细胞重编程研究，到西班牙成功克隆庇里牛斯山羊的案例，文章回顾了复活灭绝物种的历史与挑战。同时，生态学家和遗传学家就哪些物种值得复活、技术风险以及伦理问题展开讨论，强调科学应在公众监督下进行，并警示人类不应沉迷于用科技抹去环境破坏的后果。...

药审中心鼓励研发机构在中国申报细胞治疗产品

药审中心召开专家座谈会，讨论《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（修订稿）》，鼓励研发机构在中国申报细胞治疗产品。会议聚焦药学专业和总论部分，强调以临床价值为导向，推动细胞治疗药品的研发与审评，促进产业创新发展。...

浙大科研人员建成一个“细胞工厂” 快来看看能造啥？

浙江大学科研团队利用合成生物学技术，成功构建了一种高效“细胞工厂”，通过基因编辑大肠杆菌的代谢通路，实现从葡萄糖到高价值药物中间体的高效转化。该研究发表于《自然·通讯》，为抗癌药物和生物燃料的绿色生产提供了新途径。...

科学家成功构建人源化小鼠心脏模型

科学家在美国心脏病基础研究论坛上报告了一项突破性研究：通过改进离体小鼠心脏技术，先溶解小鼠心肌细胞保留纤维框架，再注入人类心肌细胞，成功构建了完全由人类细胞构成的微型心脏模型。该模型有望解决动物实验与临床转化间的差异问题，为心脏病研究提供更精准的平台，未来或可用于人工生物心脏的研发。...

微生物所开发的RDDK-Shld1系统在水稻和小麦中获得成功应用

中国科学院微生物研究所邱金龙课题组成功将RDDK-Shld1系统应用于水稻和小麦，实现了对目标蛋白水平的直接精细调控。该系统通过小分子化合物Shld1稳定融合蛋白，具有严谨性、可逆性和剂量依赖性，可调控抗除草剂蛋白Bar和抗稻瘟病蛋白Pid3的功能，为植物蛋白功能研究和农业生物技术提供了有力工具。...

世界基因治疗知名专家庞继景教授加盟华厦眼科

世界基因治疗知名专家庞继景教授正式加盟厦门大学附属厦门眼科中心，担任眼科研究所常务副所长。庞教授在视网膜疾病基因治疗领域取得多项世界性突破，包括报道首例aTTP基因突变导致的视网膜色素变性。他的加入将推动眼科研究所的转化医学研究，促进国内视网膜遗传病基因治疗临床试验的开展。...

诺华肿瘤免疫疗法售价或超60万美元

2017年7月12日，FDA肿瘤药物咨询委员会一致建议批准诺华CAR-T产品CTL019，用于治疗复发性或难治性急性淋巴细胞白血病。该疗法通过基因改造T细胞精准杀伤肿瘤，临床试验完全缓解率达82.5%，但存在细胞因子风暴等副作用。预计售价超60万美元，面临标准化难题。中国CAR-T研究数量全球第二，有望在实体瘤领域实现弯道超车。...

建设健康中国，细胞治疗产业是生力军——多位院士和专家建言中国细胞治疗产

本文汇集多位院士和专家对中国细胞治疗产业发展的建言，强调细胞治疗是落实健康中国战略的生力军。文章指出我国细胞研究水平与国际同步，但产业化面临顶层设计缺失、监管路径不清等挑战。专家建议加强顶层设计、建立行业标准、开辟绿色通道支持创新技术，并呼吁政府与企业联动，构建官产学研用一体化机制，以加速细胞治疗产业化，减轻疾病负担，提升国家竞争力。...

人类首次诱导出临床应用级动脉内皮细胞

心血管疾病是全球头号致死病因，但治疗进展缓慢。近日，科学家首次成功诱导出具有功能的动脉内皮细胞，为心脏搭桥手术带来新希望。研究利用单细胞RNA测序和CRISPR技术，发现5种关键生长因子可高效诱导动脉内皮细胞生成。在心肌梗死小鼠模型中，注射该细胞使存活率从33%提升至83%。...