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CRISPR突破：不切割DNA，改写遗传病治疗未来

新南威尔士大学科学家开发出第三代CRISPR技术——表观遗传编辑，不切割DNA，通过去除甲基基团重新激活沉默基因。研究首次证明DNA甲基化是基因关闭的直接原因，而非被动残余。该技术有望治疗镰状细胞病等遗传疾病，通过重新激活胎儿血红蛋白基因绕过成人基因缺陷。研究发表在《自然·通讯》上。...

基于淋巴结“软硬”变化的发现，或催生副作用更小的新一代细胞疗法

加州大学伯克利分校研究发现，淋巴结的机械硬度（软硬程度）能显著影响T细胞的战斗风格：硬环境激活的T细胞攻击性强但易误伤，软环境激活的T细胞精准度高且副作用小。这一发现为制造更安全、更有效的CAR-T细胞疗法提供了新思路，有望通过调节激活环境来定制免疫细胞，减少脱靶效应和细胞因子风暴等严重副作用。...

全球首例接受基因编辑猪肾移植的患者已出院

2024年3月16日，马萨诸塞州总医院成功完成全球首例基因编辑猪肾移植手术，患者为62岁的理查德·斯莱曼。该猪肾来自eGenesis公司培育的克隆猪，经过69处基因编辑以降低免疫排斥。术后患者恢复良好并已出院。这一突破为缓解器官短缺危机带来新希望，美国每年有超过10万人等待肾移植。...

实验室培育人类胚胎样结构：突破与伦理挑战

科学家利用人类胚胎干细胞成功培育出类似早期胚胎的结构，为研究流产和出生缺陷提供了新工具，但同时也引发了关于伦理监管的讨论。该模型由以色列魏茨曼研究所团队开发，发表在《自然》杂志上，其特点在于使用化学修饰而非基因修饰，且包含卵黄囊和羊膜腔，更接近真实胚胎。然而，模型成功率低，且现行法规未明确涵盖此类人工结构，凸显了建立监管框架的紧迫性。...

表位编辑实现CAR-T靶向免疫治疗急性髓系白血病

波士顿达纳法伯癌症研究所的研究人员在《自然》杂志发表论文，介绍通过基因编辑供体造血干/祖细胞（HSPC）的表位，使其在急性髓系白血病（AML）的CAR-T免疫治疗中存活。该方法通过修饰HSPC中FLT3、CD123和KIT等基因的表位，保留正常功能的同时使细胞对CAR-T细胞和抗体产生抗性，从而更安全有效地靶向癌细胞，减少脱靶副作用。该技术有望推广至其他血液恶性肿瘤及非恶性疾病。...

中国科学家利用CRISPR技术编辑人类胚胎基因，增强对HIV的抵抗力

广州医科大学研究团队利用CRISPR技术编辑人类胚胎基因，使细胞对HIV病毒产生耐受性，研究成果发表于《辅助生殖与遗传学杂志》。该研究引发伦理争议，评论家认为缺乏医学根据。中国科学家表示将制定自己的标准，不遵循他国道德立场。研究使用缺陷胚胎，经伦理委员会批准，所有胚胎在三天后销毁。...

新型CAR T细胞疗法研究显示实体瘤治疗潜力

彼得-麦克卡勒姆癌症中心的研究人员开发出一种新型CAR T细胞疗法，使用更年轻的干性T细胞，在实体瘤治疗中展现出显著潜力。该研究发表在《科学-转化医学》上，发现T干样CAR T细胞在培养皿和临床前模型中能有效对抗肿瘤，与抗PD1联合使用可完全根除实体瘤。新方案将生产时间从14天缩短至6天，为儿童白血病和实体瘤治疗带来新希望。...

研究显示：经改造的白细胞可消除癌症

宾夕法尼亚大学工程师通过改造巨噬细胞，抑制SIRPa-CD47检查点，使白细胞能够识别并消灭实体瘤。在黑色素瘤小鼠模型中，80%的肿瘤被消除，并引发适应性免疫反应。该疗法有望成为癌症疫苗，教会机体长期对抗癌细胞。...

研究发现：CAR NK细胞丧失代谢能力是肿瘤耐药性的关键机制

德克萨斯大学MD安德森癌症中心的研究发现，CAR NK细胞丧失代谢能力是肿瘤耐药性的关键机制。通过表达IL-15可增强细胞代谢能力，两次输注可提高存活率。该研究为优化CAR NK细胞疗法提供了新策略。...

细胞治疗产品的质量体系建设与政策解析

CAR-T细胞疗法在血液类疾病 如白血病 治疗上的显著疗效使其成为肿瘤治疗领域的热门方向 尤其是CAR-NK在实体瘤治疗上的潜力 更是让细胞治疗成为不少公司的研发重点 随着细胞治疗产品的上市 人们的关 关键词：CART、临床试验...