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日本药企安斯泰来（Astellas）日前宣布，与哈佛大学医学院（HMS）达成一项为期3年的研究合作，旨在探索视网膜色素变性（RP）的病理机制，确定新的治疗靶点，并进一步发现、开发和商业化有前景的候选药物。此次合作的核心目标是开发基因疗法，为全球RP患者提供新的治疗选择。该疗法将采用无害的腺相关病毒（AAV）载体，将矫正基因递送至患者体内。

此次合作标志着安斯泰来首次正式进军基因治疗领域。长期以来，安全问题和药物递送能力不足制约着该领域的发展。然而，新一代学者和研究人员认为，他们已经确定了合适的病毒载体，能够安全且可预测地纠正靶组织中的基因，这些突破性进展为眼科基因疗法的临床成功带来了新的希望。

目前，其他大型制药公司也在积极布局基因治疗领域。例如，百健艾迪（Biogen Idec）上月宣布建立内部基因治疗部门，独立于其现有的反义RNA疗法、生物制剂和小分子药物。此前，新基（Celgene）与蓝鸟生物（Bluebird bio）合作开发肿瘤基因疗法。拜耳（Bayer）与Dimension治疗公司签署了2.52亿美元的协议，开发A型血友病基因疗法。葛兰素史克（GSK）和百特（Baxter）也在基因治疗领域有在研药物。

视网膜色素变性（RP）是一种由基因突变导致的视网膜退行性疾病，特征包括视力减退、夜盲、视野缩小和眼底视网膜色素沉着。患者视力会逐渐丧失，且可能遗传给下一代。目前该病尚无有效治疗方法，其发病机理尚未完全阐明。

此次合作研究将由哈佛医学院遗传学和眼科学教授Constance L. Cepko博士领导。Cepko博士同时也是霍华德-休斯医学研究所（HHMI）的研究员，在眼科基因治疗领域享有国际权威。她表示，这些治疗方法也可能有效治疗其他眼科疾病，如年龄相关性黄斑变性（AMD）和青光眼。