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2007年6月21日，美国生物技术公司Neurologix（OTCBB: NRGX）宣布，其帕金森病基因治疗的I期临床研究结果发表于6月23日的《柳叶刀》杂志。该研究是首个直接将基因药物注射到患者脑细胞中的神经退行性疾病疗法。

这项开放标签的I期临床试验共纳入12名重度帕金森病患者。结果显示，所有患者均未出现副作用，临床症状显著改善，且PET扫描证实大脑异常代谢得到纠正。研究采用患者自身对照设计：仅在大脑一侧进行基因治疗，另一侧作为对照。治疗后3个月，治疗侧出现明显改善，疗效持续12个月。

该基因治疗以腺相关病毒（AAV）为载体，在注射局部表达谷氨酸脱羧酶（GAD）基因。2000年诺贝尔生理学或医学奖得主Paul Greengard博士高度评价：“这项突破性研究不仅推动了帕金森病基因治疗的发展，也为脑和中枢神经系统其他退行性疾病的基因药物提供了重要平台。特别是单侧注射即取得显著疗效，令人对基因治疗前景充满期待。”基于I期研究的积极结果，Neurologix计划尽快启动II期临床研究。