诺华（Novartis）于6月3日公布了其抗癌药物Jakavi（ruxolitinib）关键性III期RESPONSE研究的积极数据。RESPONSE是一项全球性、随机、开放标签研究，在全球109个中心开展。研究共纳入222例对羟基脲耐药或不耐受的真性红细胞增多症（polycythemia vera, PV）患者，随机接受ruxolitinib（10mg，每日两次）或最佳疗法（即研究者选择的单药治疗或仅观察）。研究期间可根据需要调整剂量。主要终点为无需放血而血细胞比容得到控制的患者比例，以及第32周时脾脏体积较基线缩小≥35%（通过影像学评估）。关键次要终点包括持久应答和完全血液学缓解，同时评估安全性。

研究结果显示，Jakavi组在维持血细胞比容控制且无需放血方面显著优于最佳疗法组，同时还能缩小脾脏体积。Jakavi治疗组中70%的患者实现了血细胞比容控制或脾脏体积缩小，而最佳疗法组仅为20%。安全性方面，ruxolitinib的不良事件与既往研究一致，未发现新的安全信号。

目前，诺华正在向全球监管机构提交Jakavi用于治疗PV的上市申请。如果获批，Jakavi将成为首个用于PV患者的JAK1/2抑制剂。真性红细胞增多症是一种慢性、无法治愈的血液癌症，其特征是红细胞过度生成，导致血液黏稠度增加，血栓风险升高，进而可能引发中风、心脏病发作等严重心血管事件，增加发病率和死亡率。患者常伴有脾脏肿大及其他衰弱症状。许多患者对常规治疗（如羟基脲）产生耐药或不耐受，这与疾病恶化风险增加相关。

关于Jakavi： Jakavi（ruxolitinib）是一种口服JAK1和JAK2酪氨酸激酶抑制剂，于2012年8月获欧盟批准用于治疗中高危骨髓纤维化，包括原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化。目前，Jakavi已在全球50多个国家获批，包括欧盟、加拿大以及部分亚洲、拉丁美洲和南美洲国家。诺华从Incyte公司获得了ruxolitinib在美国以外的开发和商业化权利。欧盟委员会和美国FDA均已授予ruxolitinib治疗骨髓纤维化的孤儿药资格。在美国，Incyte以商品名Jakafi销售该药，用于中高危骨髓纤维化的治疗。