CHDI基金会与Evotec公司延长合作至2018年8月，旨在利用Evotec的整合神经科学平台，加速开发亨廷顿病的新型治疗方法。亨廷顿病是一种由亨廷顿基因（HTT）突变引起的常染色体显性遗传性神经退行性疾病，其病理机制涉及突变亨廷顿蛋白（mHTT）的聚集、线粒体功能障碍、氧化应激及神经炎症等。目前尚无能够延缓疾病进展的疗法，因此迫切需要新的治疗策略。

根据协议，CHDI将为55位Evotec的全职科学家提供资金，并利用Evotec在法国图卢兹和美国新泽西州普林斯顿的设施及技术能力。双方合作始于2006年，此次拓展是对Evotec在创新药物开发方面投资的认可。Evotec为CHDI提供全方位的神经科学研究活动，包括综合生物学、化学化合物与图书馆管理、靶点验证支持、干细胞研究、高内涵筛选、计算化学、体外药代动力学和蛋白质生产等。

Evotec首席运营官Mario Polywka博士表示：“能与CHDI继续合作我们十分高兴，这次拓展合作诠释了CHDI珍视我们的承诺——扩展彼此双方的能力。我们期待继续与CHDI的同僚们紧密合作，加快开发治疗亨廷顿病的新型药物。”CHDI首席科学家Robert Pacifici博士补充道：“Evotec代表了我们最大最长期的合作关系之一，而且在我们为亨廷顿病寻找有效治疗方法的研究中，还将继续作为一个重要战略伙伴。他们的综合药物开发能力正帮助我们研发新目标并临床评价候选药物。”

亨廷顿病由HTT基因外显子1中的CAG三核苷酸重复序列异常扩增引起，导致mHTT蛋白的毒性功能获得。症状通常在中年出现，包括运动障碍（如舞蹈症）、认知衰退和精神症状，最终导致死亡。目前，疾病修饰疗法主要集中于降低mHTT水平，如反义寡核苷酸（ASO）和小干扰RNA（siRNA）疗法，以及靶向mHTT聚集的小分子药物。此外，干细胞疗法和基因编辑技术（如CRISPR/Cas9）也在探索中。

关于CHDI基金会有限公司：CHDI是一家私人资助的非营利性生物医学研究组织，专门致力于快速开发延缓亨廷顿病进程的治疗方法。CHDI与全球600多名学术和工业实验室的研究人员合作，弥合学术与工业研究之间的转化鸿沟，推动候选药物的临床评价。