近日，美国前总统奥巴马在推特上发文悼念约翰·麦凯恩，称其为“美国英雄”。麦凯恩被确诊为胶质母细胞瘤，这是一种最常见且极具侵袭性的脑部肿瘤。许多患者在确诊时，肿瘤已扩散至脑部多个区域，无法通过手术完全切除。目前缺乏有效控制手段，复发患者的中位生存期仅约6个月。

巧合的是，同一天，《科学》子刊《Science Translational Medicine》发表了一项研究，探索使用CAR-T疗法治疗胶质母细胞瘤。该研究由CAR-T疗法先驱Carl June教授参与，引起了广泛关注。

CAR-T疗法简介：CAR-T（嵌合抗原受体T细胞）疗法是一种免疫细胞疗法。首先从患者体内分离T细胞，通过基因工程使其表达能识别肿瘤抗原的嵌合抗原受体（CAR）。这些改造后的T细胞在体外扩增后回输患者体内，精准杀伤肿瘤细胞。CAR-T疗法在血液肿瘤（如白血病、淋巴瘤）中已取得显著成效，但实体肿瘤领域仍面临挑战。

针对胶质母细胞瘤，研究团队靶向EGFRvIII——一种在肿瘤中常见的EGFR突变体，其高表达与不良预后相关。在一项临床试验中，研究人员招募了10名表达EGFRvIII的复发胶质母细胞瘤患者，利用其自身T细胞制备CAR-T-EGFRvIII疗法。

初步结果显示，该疗法安全性良好，未出现严重副作用，且T细胞能特异性识别肿瘤细胞而不攻击正常组织。在10名患者中，7名接受了后续脑部手术，其中5名患者的EGFRvIII表达水平显著下降，提示CAR-T细胞可能发挥了抗肿瘤作用。然而，患者中位生存期约为8个月，较历史对照（6个月）略有延长，但样本量小，疗效需进一步验证。

这项研究首次证明了CAR-T疗法治疗胶质母细胞瘤的可行性，为实体肿瘤免疫治疗开辟了新方向。尽管目前疗效有限，但为后续优化提供了重要基础。随着CAR-T技术的不断改进，未来有望为脑瘤患者带来更多希望。

参考文献：
[1] O'Rourke DM, et al. A single dose of peripherally infused EGFRvIII-directed CAR T cells mediates antigen loss and induces adaptive resistance in patients with recurrent glioblastoma. Science Translational Medicine. 2017.