科学新课题：基因批量生产，昂贵药品有望平民化

　　动物体内建“药物工厂”

　　晨报讯把动物的身体当作“工厂”，批量生产治病所需的生物素材，从而使价格昂贵的药品平民化。这听起来有些不可思议，却是科学家正在研究的一项课题。 记者从昨日下午的第九期院士讲坛上获悉，采用转基因的方法，不久的未来，人们将可以建成一座投资少、效益高、无公害的“生物制药工厂”，人们所需做的，仅仅是饲养牛、羊等家畜即可。

　　抗胰蛋白酶、乳铁蛋白、人血清蛋白、人凝血因子IX……这些药用蛋白，对于遗传病患者来说是福音。然而，由于采集手段有限、难以大规模生产等原因，它们便成了制造生物医药过程中极为珍贵的“药材”。如果能摸清这些蛋白的特质，让牛、羊等家畜来帮助人们培养这些珍贵药材，遗传病患者便可不再为支付不起昂贵的医药费用而苦恼。

　　“理论上，从转基因动物身上提取药用蛋白的办法十分安全有效。”中国工程院院士、遗传研究学专家曾溢滔对转基因动物能给生物医药产业带来福音这点充满信心。据介绍，转基因动物就是指通过实验方法，人工地把外源基因导入动物的受精卵，使外源基因与动物本身的基因组整合在一起，因而外源基因能随细胞的分裂而增殖，并能稳定地遗传给下一代。在此基础上，人们只要将事先提取到的药用蛋白注射到牛、羊等身上，当它们的下一代出生，人们便可以从其体内提取更多的药用蛋白。简单地说，就像在动物的体内批量生产药物一样。

　　不过，理论上如此，操作却颇有难度。曾溢滔院士表示，眼下相对成熟的做法是利用动物的乳腺作为“生产媒介”。由于乳汁不进入体内循环，不会影响到转基因动物本身的生理代谢反应，因此从中提取出来的目的基因产物，其生物活性最为稳定，并且容易提纯。

　　据介绍，以转基因动物来生产目的产品，不仅可极大地降低成本和投资风险，还可大幅度缩短新药生产的周期。有专家计算发现，若用其他生产工艺来生产1克药物蛋白质，成本需800－5000美元，而利用转基因动物只需0.02－0.5美元。

　　据悉，此前，本市科学家曾在奉贤成功研制出5头有目的基因整合的转基因羊，其中一头羊产下小羊进入泌乳期后，其乳汁中有活性的人凝血因子IX显示，这种凝血因子恰是治疗血友病乙的珍贵药物。目前，科学家正在进一步努力，希望能将这一做法早日应用于实际生产。

(责任编辑：史少晨)