人类胚胎干细胞具有治疗神经退行性疾病的巨大潜力。这类细胞的培养方式已接近临床应用标准，例如无需动物滋养层细胞，甚至可能不需要免疫抑制。这些结论来自3月11日发表在《自然·医学》杂志上的一项研究，由Burnham医学研究所的Evan Y. Snyder主持完成。

为了探索干细胞生物学是否有助于治疗退行性疾病，研究者采用小鼠模型模拟了一类遗传病——溶酶体贮积症，大约每5000人中就有1人患有此类疾病。具体而言，研究中采用的小鼠模型缺乏一种重要的管家酶——己糖苷酶，从而患上Sandhoff病，这是一种与Tay-Sachs病相关的致命性遗传病。将干细胞移植进新生Sandhoff小鼠脑中后，相关症状被推迟，小鼠外表看似正常，运动功能得以保持，寿命至少延长了70%。

至今，尚无针对Sandhoff或Tay-Sachs病的有效治疗方案。基于此项研究中人类干细胞（包括神经干细胞和胚胎干细胞）在许多小鼠身上表现出的安全有效的治疗效果，研究者相信他们的研究将成为下一步临床研究的跳板。

此外，这些疾病只是众多神经系统遗传性疾病的少数例子。该研究为这类疾病的治疗指明了一种可行性方案，同时也为医学科学家理解帕金森病、阿尔茨海默病、肌萎缩侧索硬化症（ALS）及其他神经系统疾病提供了重要的基础知识。