美国食品和药物管理局(FDA)近日批准了一项人体神经干细胞移植临床实验,这是美国境内首次批准将神经干细胞移植入人体大脑。该实验由斯坦福大学医学中心主导,旨在为6名患有贝敦氏症(一种致命的基因紊乱症)的儿童进行干细胞移植。实验一旦成功,将为成千上万中枢神经系统疾病患者带来希望。
贝敦氏症是一种罕见的遗传性神经退行性疾病,患者多为儿童。由于基因缺陷,患者大脑无法正常制造一种清除脑细胞垃圾的生物酶,导致细胞垃圾在大脑中积累,杀死正常脑细胞。患者通常会出现失明、语言障碍,晚期全身瘫痪并最终死亡。目前尚无有效治疗方法。
此次移植的干细胞并非胚胎干细胞,而是处于未成熟状态的神经细胞(神经干细胞)。这些细胞移植入大脑后,会逐渐发育为成熟脑细胞,并产生所需的生物酶,从而清除有害物质,挽救患者生命。此前,帕金森病和中风患者接受成熟脑细胞移植已有先例,但将未成熟神经干细胞移植入大脑在美国尚属首次。
该手术方法独特,但也引发了伦理争议。部分专家担心,这类移植手术可能涉及流产胎儿来源的细胞,从而带来伦理问题。宾夕法尼亚大学生物伦理学教授阿瑟·卡普兰表示:“我确信目前还没有任何人的特性受到威胁,但我们正开始往这一方向发展。”此外,手术安全性也是关注焦点。干细胞技术公司早在去年12月就向FDA申请临床试验,但因缺乏详细信息被搁置。FDA要求提供神经干细胞培育过程的具体信息及手术方案。公司首席执行官马丁·麦格林表示,这种担忧可以理解,因为“一旦你把那些干细胞移植入大脑,你就不可能再取回来”。
尽管存在争议,但动物实验的成功和贝敦氏症无药可救的现状,促使FDA批准了这项临床试验。联邦检察官马克斯·克纳5岁的孩子丹尼尔也患有贝敦氏症,他表示:“看着孩子这样死去很可怕,目前还没有可行的方法来阻止它。我想这(神经细胞移植)将是一个重大突破,它能挽救丹尼尔的生命。”