据《洛杉矶时报》8月1日报道，科学家首次成功改写病人体细胞程序，将其恢复到类似胚胎干细胞的状态。尽管仍存在一些障碍，但这一突破为未来对抗遗传性疾病打开了大门。
这项研究由加利福尼亚大学洛杉矶分校的科学家完成，成果发表在《科学》杂志网站上。实验中，研究人员从两名患有肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS，俗称渐冻症）的老年姐妹患者皮肤中提取细胞，通过基因重编程技术将其转化为诱导多能干细胞（iPS细胞），并进一步分化成看似健康的运动神经元细胞。ALS是一种运动神经元退行性疾病，患者肌肉逐渐萎缩，最终因呼吸衰竭而死亡。
研究团队利用四种转录因子（Oct4、Sox2、Klf4和c-Myc）将皮肤细胞重编程为iPS细胞，随后通过信号分子诱导其分化为运动神经元。这些iPS细胞携带患者特有的遗传信息，为研究ALS的发病机制提供了重要工具。由于细胞来源于患者自身，理论上移植后不会产生免疫排斥反应。
然而，该技术距离临床应用仍有重大障碍，包括重编程效率低、潜在致瘤风险以及分化细胞的成熟度问题。尽管如此，患者特异性iPS细胞为ALS等复杂疾病的细胞替代疗法和药物筛选开辟了新途径。
该研究于2008年7月31日在线发表于《科学》杂志。