据美国《每日科学》网站2023年9月17日报道,美国密歇根大学的科研团队正在开展一项创新性的一期临床试验,旨在通过基因治疗缓解癌症患者的慢性疼痛。研究人员利用基因转移载体将具有镇痛作用的基因注射入患者皮肤,实现向神经系统精准输送,开辟了疼痛治疗的新途径。
基因转移载体作为基因与人体细胞之间的桥梁,在本研究中采用了单纯疱疹病毒(HSV)载体技术。该载体被设计为非复制型,能够将与脑啡肽功能类似的基因递送至皮肤神经细胞。脑啡肽是人体内天然存在的缓解疼痛的肽类物质,能够有效调节疼痛信号。
密歇根大学医学院神经病学部主任戴维·芬林博士指出:“在临床前研究中,我们发现HSV载体介导的脑啡肽基因转移能够显著减少慢性疼痛。”他开发了该载体并将其应用于此次临床试验。
本次试验招募了12名因癌症导致顽固性疼痛的患者,旨在评估该基因转移载体的安全性及其缓解感觉神经疼痛的潜力。
该研究具有两大创新点:一是首次针对人类疼痛进行基因治疗临床试验;二是首次使用非复制型HSV载体将治疗性基因递送至患者体内。芬林博士表示,这项技术未来有望应用于其他慢性疼痛的治疗,例如糖尿病神经病变引起的疼痛。
芬林博士进一步解释:“HSV载体的非复制特性确保了安全性,同时HSV天然趋向于皮肤神经细胞,使得基因递送具有高度靶向性。通过皮下注射,载体能够精准瞄准神经系统中的疼痛传导通路。”
慢性疼痛的治疗一直面临挑战,传统药物往往因广泛分布于神经系统而产生脱靶效应,限制了疗效和安全性。芬林指出:“基因治疗能够实现针对性干预,快速分解的化学物质仅在疼痛相关通路发挥作用,从而减少疼痛且避免依赖鸦片类药物。”
此次临床试验标志着基因治疗技术在疼痛管理领域迈出了重要一步。芬林博士表示:“这只是基因治疗临床应用的起点,未来几年内有望发展出更成熟的治疗方案,为慢性疼痛患者带来福音。”