胚胎干细胞（Embryonic Stem Cells, ESCs）来源于受精卵发育至囊胚阶段的内细胞团（Inner Cell Mass），具有全能性（pluripotency），即能够自我更新并分化为体内所有类型的细胞。ES细胞是一种高度未分化的细胞，理论上可以分化成成体动物的所有组织和器官，包括生殖细胞。其研究可追溯至20世纪50年代，当时畸胎瘤干细胞（EC细胞）的发现开启了干细胞生物学的研究历程。

目前，许多研究以小鼠ES细胞为模型。例如，德美医学小组曾成功向试验鼠体内移植由ES细胞培养出的神经胶质细胞；密苏里研究人员通过鼠胚细胞移植技术，使瘫痪的猫恢复了部分肢体活动能力。1998年末，两个研究小组成功培养出人类ES细胞，保持了其分化为各种体细胞的全能性，为利用人类ES细胞治疗多种疾病提供了可能。然而，人类ES细胞研究引发了全球范围内的伦理争议，部分国家甚至明令禁止相关研究。

成体干细胞（Adult Stem Cells）存在于成年动物的多种组织和器官中，如表皮和造血系统，负责修复和再生。在特定条件下，成体干细胞可产生新的干细胞或分化为功能细胞，维持组织生长与衰退的动态平衡。过去认为成体干细胞主要包括上皮干细胞和造血干细胞，但最新研究表明，神经组织中也存在神经干细胞，提示成体干细胞普遍存在。成体干细胞通常位于特定的微环境（niche）中，其中的间质细胞通过分泌因子调控干细胞的更新与分化。

造血干细胞（Hematopoietic Stem Cells, HSCs）是体内所有血细胞的唯一来源，主要存在于骨髓、外周血和脐带血中。造血干细胞移植是治疗血液系统疾病、先天性遗传疾病以及多发性和转移性恶性肿瘤的最有效方法之一。临床应用始于20世纪50年代的骨髓移植，80年代末外周血干细胞移植技术逐渐推广，其中自体外周血干细胞移植在提高疗效和缩短疗程方面优于常规治疗。脐血干细胞移植则具有来源广泛、HLA配型要求低、不易受病毒或肿瘤污染等优势。

肌肉干细胞（Muscle Stem Cells）可分化为成肌细胞，后者融合形成多核肌纤维，构成骨骼肌的基本结构。

神经干细胞（Neural Stem Cells, NSCs）研究起步较晚，主要由于胎儿脑组织取材困难及胚胎细胞研究的伦理争议。理论上，任何中枢神经系统疾病均可归因于神经干细胞功能紊乱。由于血脑屏障的存在，干细胞移植至中枢神经系统后不易产生免疫排斥反应。例如，向帕金森病患者脑内移植含有多巴胺生成细胞的神经干细胞，可部分改善症状。