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基因疗法治疗色盲取得突破:猴子实验显示显著疗效

2009-09-21 05:10 张钊 《自然》杂志及相关报道 阅读 0
核心摘要: 美国科学家通过基因疗法成功治疗猴子色盲,为人类色盲治疗提供新思路。研究团队将矫正基因植入猴子眼底,使其恢复辨色能力,实验结果稳定且无副作用,潜在应用范围包括其他眼病治疗。

华盛顿大学的研究小组以从出生就色盲的猴子进行动物实验(16/09/2009)

美国科学家通过基因疗法成功治疗了猴子的色盲,这一突破性研究为人类色盲的潜在治疗方法提供了重要线索。研究团队将矫正后的感光细胞基因植入猴子眼底细胞,使原本色盲的猴子能够对先前无法感知的颜色做出反应。

该研究由美国华盛顿大学牵头,成果发表于《自然》杂志。研究人员选取了两只从出生就色盲的松鼠猴,通过注射人类视蛋白基因至视网膜区域,成功恢复了猴子的辨色能力。这一发现挑战了此前关于成年大脑不可塑性的观点,证明了即使是先天性色盲,通过基因补充也能实现治疗。

实验中,两只名为“萨姆”和“道尔顿”的雄性松鼠猴接受了基因疗法。松鼠猴由于只有一条X染色体,天生缺乏辨识红色和绿色的能力。研究团队利用病毒载体将指导合成红色视蛋白的基因植入猴子眼球,促使视锥细胞正常发育,从而恢复辨色功能。

实验结果显示,治疗后的猴子对红色和绿色产生了明显反应,且在色盲检测卡测试中表现出色。两年后的随访表明,其辨色能力持续稳定,未观察到任何副作用。

这一疗法不仅为色盲治疗带来希望,还可能应用于其他眼病,如先天性利伯氏黑蒙和黄斑变性。不过,研究人员强调,在应用于人类临床前,仍需进一步验证其安全性和长期疗效。

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