当韩国科学家黄禹锡2005年宣布其研究小组通过克隆技术获得11个来自患者的胚胎干细胞系时，全球为之欢呼。媒体称这一成就预示着干细胞移植时代的来临，但科学界更看重的是，这意味着科学家将获得一个全新的研究人类疾病的工具箱——以细胞为模型寻找新的药物作用靶标或进行新药临床试验，这种新工具比传统方法更精确。

然而，随着黄禹锡造假丑闻的曝光，科学界又回到了尚未掌握人类干细胞克隆的起点。面对这一重大挫折，许多科学家重新致力于攻克克隆干细胞的技术难题。他们认为，尽管细胞移植前景诱人，但干细胞克隆更直接的作用是作为研究人类疾病的新模型。例如，对于帕金森病患者，科学家可以用其DNA获得携带帕金森病基因的干细胞系，进而深入研究疾病机制。

现有的干细胞系多来源于人类胚胎，科学家可利用它们研究细胞分化过程。但由于卵子和精子捐献者信息保密，无法关联特定疾病。而克隆干细胞的过程是：从患者皮肤细胞中提取DNA，将其移植到去核卵细胞中，随着卵细胞分裂，几天后即可获得干细胞。这些克隆干细胞在遗传上与患者一致，因此能经历与患者细胞相同的分子变化，从而揭示发病机理。

科学家可以诱导这些干细胞发育成疾病中受损的细胞类型，如帕金森病中的多巴胺神经元或糖尿病中的胰岛β细胞，进而研究疾病的发生发展过程，并寻找最佳治疗方法。

目前临床常用的疾病研究模型是动物模型，但动物与人体存在差异，导致许多在动物实验中有效的疗法在人体中失败。克隆干细胞的一大优势是，科学家无需知道疾病相关的精确基因改变，即可通过多次再现疾病过程，找到抑制或加速疾病进程的分子或因素，从而开发有效疗法。

此外，克隆干细胞还可用于开发新的诊断试剂或药物筛选工具。目前，科学家尚未从基因工具箱中获得早期诊断疾病的方法，而干细胞能让患病细胞回到发病第一天，揭示早期症状，实现早期诊断。

例如，对于阿尔茨海默病，患者发病时大脑已严重受损。科学家可利用患者DNA生成干细胞，诱导分化为神经元，并与健康胚胎干细胞来源的神经元对比，找到导致疾病的特殊蛋白质或其他分子的变异。类似方法也可用于癌症研究，发现早期恶性基因变异，实现早期检测。

科学家还希望克隆干细胞能帮助实现干细胞生物学的另一重大目标：在不使用人类卵细胞的情况下，将成体细胞转化为干细胞，从而避免伦理争议。一旦掌握卵细胞将体细胞重编程为未分化状态的机制，就能无需卵子和精子获得干细胞。