最新研究发现，压缩式DNA纳米粒子成功改善了视网膜色素变性小鼠的视觉功能，甚至使其部分恢复。这一突破为盲人重见光明的研究迈出了重要一步。
美国科学家在让盲人重见光明的研究方面取得了重大进展。与传统的改良病毒基因疗法不同，他们采用了一种合成的非病毒纳米粒子作为载体。研究结果发表在4月出版的《美国实验生物学会联合会杂志》上。研究人员利用这种纳米粒子携带正常基因，成功改善了视网膜色素变性小鼠的视觉功能。视网膜色素变性是一种遗传性疾病，其特征是视觉逐渐丧失，最终导致失明。
研究人员穆纳·I·纳什表示：“我们希望这项研究能为治愈视网膜色素变性及其他遗传性和获得性视网膜疾病引起的双侧失明提供帮助。压缩式DNA纳米粒子是一种令人兴奋的治疗策略，我们期待更多令人振奋的新进展。”
研究对象是携带Rds基因缺陷的视网膜色素变性小鼠。它们被分为三组，分别接受含正常Rds基因的纳米粒子、单纯正常基因或生理盐水治疗。治疗后，研究人员将这些小鼠与未治疗的视网膜色素变性小鼠及健康小鼠进行比较，分析视网膜结构和功能，并测量Rds基因的表达水平。结果发现，接受纳米粒子基因治疗的小鼠表现出明显的恢复迹象，不仅视觉功能改善，视网膜结构也显著好转，且效果持续整个研究过程。而接受单纯基因或生理盐水治疗的小鼠视觉持续下降。该纳米粒子安全、耐受性好，未观察到不良作用。
杂志主编杰拉尔德·韦斯曼博士评论道：“让失明者重见光明曾被认为是奇迹。随着对进化、遗传和纳米技术认识的深入，治愈奇迹将变得像信仰治疗师过去和现在宣称的那样普遍。”
根据美国国家卫生研究院罕见疾病研究办公室的定义，视网膜色素变性是一组影响视网膜的遗传性眼科疾病，会导致视网膜细胞过早死亡，最终丧失视觉，目前尚无治愈方法。