美国马萨诸塞州医院再生医学中心(MGH-CRM)和哈佛干细胞研究所(Harvard Stem Cell Institute)共同研发出一种比现行干细胞更易操控的多能性干细胞,这些新细胞可作为模拟疾病过程的细胞模型,并最终可能修复疾病相关的基因突变。该研究结果发表在6月4日《细胞-干细胞》(Cell Stem Cell)杂志上。
一直以来,研究人员只能操纵小鼠的干细胞,同样的技术却在人类干细胞上难以实现。将单一细胞转化成人类胚胎干细胞是极其困难的事,因而难以创建可进行基因操控的人胚胎干细胞系。但之前一系列关于生长因子的研究帮助人们了解了干细胞是如何生长分化的,相关研究结果目前已经可以应用到人类干细胞上。
该研究负责人Niels Geijsen博士和同事之前在离体培养干细胞上的工作证明,生长因子在鉴别干细胞的功能特性方面扮演着重要的角色。由于生长因子有如此重要的作用,研究人员尝试用新方法制备更有用的人类多能细胞。通过将成体细胞重新“编程”,研究人员诱导成了人类多能干细胞(iPSCs),它们具有许多人类胚胎干细胞的特点,并且能在含有生长因子LIF的培养基上进行人工干预,这是之前只有在小鼠胚胎干细胞中才能实现的操纵。
这种细胞明显类似于小鼠胚胎干细胞,并经证明适用于目前标准的基因操纵技术,包括更改匹配的DNA序列、失活目标序列或更正特定基因。该技术的实现依赖于持续的LIF存在,以及将成体细胞重组成iPSCs的五个关键基因的正确表达。若这些因素中的任何一个更改了,则hLR5-(for human LIF and five reprogramming factors)iPSCs将变成标准iPSCs了。
hLR5-iPSCs中的基因改变将一直保留到转换回的iPSCs,这样便可保存细胞系、开发药物以及用于未来很有可能做到的干细胞基因矫正治疗。