刘如谦团队开发双AAV载体，首次实现体内多器官高效先导编辑
2023年5月，刘如谦团队在Nature Biotechnology发表研究，开发了一种优化的双AAV递送系统，实现了前所未有的高效体内先导编辑。在小鼠大脑中编辑效率达42%，肝脏中达46%，心脏中达11%，将体内先导编辑效率提高约10倍。该研究首次对出生后动物的大脑和心脏进行先导编辑，并在老年小鼠中同样有效，为阿尔茨海默病、冠状动脉疾病等老年疾病的基因治疗开辟了新途径。...
2023-05-22
237
0