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学术索引

PNAS：新方法有望消除杜氏肌营养不良症小鼠对基因治疗的免疫反应

杜氏肌营养不良症（DMD）是一种致命性遗传病，基因治疗因免疫反应受阻。斯坦福大学团队在PNAS发表研究，利用耐受诱导质粒携带微抗肌萎缩蛋白基因，在DMD小鼠模型中成功诱导免疫耐受，增强肌肉力量并减少炎症反应。该策略有望解决基因治疗的免疫障碍，为DMD及其他单基因病提供新思路。...

2018-09-06 162 0

吃药就能代替运动？诺奖热门有望带来首个耐力增强药物

美国索尔克研究所的Ronald Evans博士致力于开发一种能模拟运动效果的“运动药丸”。他发现了核受体PPAR-δ，其激活可促进脂肪燃烧和耐力提升。早期化合物GW501516因致癌副作用被放弃，但Evans博士团队开发的新药MA0211正进入临床试验，旨在帮助无法运动的人群，如杜氏肌营养不良症患者。该研究有望为代谢疾病和肌肉萎缩提供新疗法。...

2017-10-25 336 0

基因疗法治愈哺乳动物肌营养不良症

英法合作团队在《自然·通讯》发表论文，利用基因疗法成功治愈杜氏肌营养不良症（DMD）的狗模型。研究通过压缩抗肌萎缩蛋白基因，利用腺相关病毒载体递送，单次注射后两年内病情稳定，肌肉功能恢复，无副作用。该成果为人类DMD临床试验奠定基础，展示了基因治疗遗传性肌肉疾病的巨大潜力。...

2017-07-27 144 0

杜氏肌营养不良症首个新药获批

FDA于2016年9月19日批准了首个杜氏肌营养不良症药物eteplirsen，该药通过外显子跳跃机制恢复部分肌营养不良蛋白表达。尽管临床试验仅纳入12名男孩且疗效数据有限，但考虑到疾病严重性和无替代疗法，FDA以加速审批程序放行。文章详细介绍了疾病机制、药物作用原理、审批争议及后续研究计划，为读者提供了全面的科学背景和临床意义。...

2016-09-29 267 0

中英科学家共同发现杜氏肌营养不良症基因疗法

中英科学家在《PLoS Medicine》上发表研究，发现敲除P2RX7基因可显著缓解杜氏肌营养不良症（DMD）小鼠模型的肌肉退化、炎症和认知损伤，为DMD基因疗法提供了新靶点。研究显示，P2RX7基因敲除或拮抗剂使用能改善肌肉结构、增强力量、降低血清肌酸激酶水平，且效果可持续至20月龄，无不良反应。这一发现是DMD治疗领域的里程碑。...

2015-10-26 123 0

反义寡核苷酸联合丹曲林治疗肌肉萎缩症样疾病的希望

一项研究显示，反义寡核苷酸（ASO）联合丹曲林可显著改善肌肉萎缩症模型小鼠的肌肉力量。ASO通过外显子跳跃恢复肌营养不良蛋白表达，丹曲林则稳定钙信号，减少肌肉损伤。联合疗法在人类细胞中也有效，为杜氏肌营养不良症提供了新希望。...

2012-12-17 82 0

意大利专家揭示杜氏肌营养不良症的发病机制

意大利佛罗伦萨大学研究人员发现杜氏肌营养不良症的发病机制：鞘氨醇1-磷酸与不同受体结合决定成肌细胞分化方向，S1P3受体促进纤维化。药物干预S1P3可能阻止肌肉纤维化，为治疗提供新靶点。...

2010-01-27 24 0

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