基因疗法让截瘫患者站起来了

2022年3月，迈克尔·皮罗沃拉基斯在伦敦儿童医院接受了个性化基因治疗，用于治疗50型痉挛性截瘫（SPG50），这是一种极其罕见的神经退行性疾病。治疗后12个月内，迈克尔未出现严重副作用，病情未进展，并能脚后跟着地站立。该研究发表在《自然医学》上，为基因治疗在罕见病中的应用提供了重要证据，并展示了快速开发个性化基因疗法的可能性。...