人脑组织干细胞移植治疗进入临床阶段

这项临床试验旨在探索人类中枢神经元干细胞HuCNS-SC™治疗遗传性神经原蜡球脂褐质化（NLC）的潜力。NLC是一种罕见的致死性疾病，由特定酶的基因突变导致，造成脑部神经元内异常代谢，进而引发智力和运动功能退化。前期动物实验表明，HuCNS-SC干细胞可增加缺失酶的数量，减少脑组织异常物质，并阻止脑细胞死亡，且未观察到明显副作用。该研究将对6名以上患者进行移植，以评估其安全性和疗效，为NLC等神经退行性疾病的治疗开辟新途径。...